Risdiplam可显著改善2/3型脊髓性肌肉萎缩症患者症状
研究/数据
2019/12/25
· 治疗2/3型SMA患者的研究达到主要终点
· Risdiplam的耐受性良好，没有可导致退出研究的与药物相关安全问题
