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资讯
神经纤维瘤病，一种罕见疾病的认识
研究/数据
2020/02/18
每3000个新生儿就可能有一例NF，因非常罕见，NF较难得到及时确诊，错过最佳干预时间。点击视频，三分钟带你了解。
武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功
研究/数据
2020/02/17
在第6周病情达到临床反应的患者（n=410）随机进入2个组，分别接受Entyvio 108mg皮下注射（SC）或安慰剂皮下注射，从第6周至第50周期间每2周治疗一次。
强生Stelara克罗恩病3b临床中期数据积极
研究/数据
2020/02/17
CD是IBD的两种主要形式之一，影响约300万美国人。这种胃肠道的慢性炎性疾病病因不明，但该疾病与免疫系统异常有关。这种异常可能由遗传易感性、饮食或其他环境因素触发。CD的症状可能有所不同，但通常包括腹痛和压痛、腹泻、直肠出血、体重减轻和发烧。目前尚无治愈该疾病的疗法。
6个月后出结果 亚洲首个肌萎缩新药年内有戏
研究/数据
2020/02/14
如果如期获批，这个新药可能在2020年内上市。
面对有药可治的罕见病——庞贝病，我们能做些什么？
研究/数据
2020/02/13
庞贝病[糖原贮积病II 型（GSD II）]是一种罕见的常染色体隐性遗传病，是由于编码酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的基因突变，溶酶体内 GAA 活性缺乏或显著降低，导致糖原不能被降解而贮积在骨骼肌、心肌和平滑肌等细胞的溶酶体内，导致溶酶体肿胀、细胞破坏及脏器功能损害，并引起一系列临床表现。
FDA接受新药申请，用于DMD治疗实验药物Viltolarsen
研究/数据
2020/02/13
这是一种旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，适用于跳跃外显子53治疗的患者。
基因编辑治疗罕见病遭挫 临床试验中止
研究/数据
2020/02/13
这个临床试验暂停对于纳斯达克上市的LogicBio打击沉重，股价下滑30%还多。
XPOVIO®治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药申请已提交
研究/数据
2020/02/12
这些患者都接受过至少两次多药治疗，并且无资格进行包括CAR-T（嵌合抗原受体修饰T细胞）治疗在内的干细胞移植。XPOVIO已获得FDA授予的孤儿药和快速通道资格认定。
诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少
研究/数据
2020/02/12
Esperoct的批准，基于在A型血友病中开展的规模最大、时间最长的临床项目PATHFINDER的数据，共有5项跨国研究，涉及270例患者。
Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功
研究/数据
2020/02/11
LGS是一种严重且难以治疗的儿童期发病的癫痫类型，该研究显示，Fintepla有潜力作为LGS患者群体的一个重要新治疗选择。
我国科学家在Cell Host & Microbe期刊发文揭示新型冠状病毒2019-nCoV的基因组
研究/数据
2020/02/11
SARS-CoV的S蛋白和MERS-CoV的S蛋白通过不同的受体结合结构域（RBD）与不同的宿主受体结合。
江门税务贯彻落实“税务十条” “七个精准”施策支持打赢疫情防控阻击战
行业资讯
2020/02/10
对用于治疗新冠肺炎进口的罕见病药品、抗癌药品，符合规定的给予进口环节增值税减征优惠；增值税一般纳税人销售罕见病药品、生物制品可以选择简易办法计算缴纳增值税；销售自产创新药提供给患者后续免费使用，符合规定不属于增值税视同销售范围的，不征增值税。
新疆税务局发布助力打赢疫情阻击战的十五项举措
行业资讯
2020/02/10
对疫情防控物资生产、经销企业取得的符合条件的财政补贴收入，符合不征税收入条件的，可以按照不征税收入进行税务处理。增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。
Zogenix抗癫痫新药达到3期主要终点
研究/数据
2020/02/10
与安慰剂组相比，Fintepla治疗组中患者的癫痫发作频率较基线时达到了统计学意义上的显著降低。
LEMS肌无力综合征引起膀胱问题的管理技巧
研究/数据
2020/02/10
Lambert-Eaton肌无力综合征（Lambert-Eaton myasthenic syndrome ，LEMS）是一种罕见的以下肢肌肉无力为特征的自身免疫性疾病。
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