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2019年美国FDA批准新药深度盘点
行业资讯
2019/12/16
罕见病疗法开发得到医药公司青睐和FDA协助
南京医科大学发现多发性硬化症致病新机制
研究/数据
2019/12/16
该成果为多发性硬化症的治疗提供了新的目标靶向，近日在《实验医学杂志》（Journal of Experimental Medicine）在线发表。
科学家发现一种新型的人类自身炎性疾病—CRIA综合征
研究/数据
2019/12/16
细胞死亡通路会发展处一系列内置的机制来调节炎性信号和细胞死亡，在疾病发生过程中，RIPK1的突变会克服所有存在的正常检查和平衡机制，从而诱发细胞死亡和炎症的失控。
辉瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg胶囊）在欧盟获得推荐批准！
FDA/EMA /CFDA
2019/12/16
用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计在未来几个月内做出最终审查决定。
医保专家揭秘：30年来最大规模的一次医保价格谈判
行业资讯
2019/12/16
浙江省医药服务管理处处长许伟是参与这次谈判的医保专家之一，在全网热传的视频里，“砍”出最后一刀的“灵魂砍价手”正是他。
艾伯维BTK抑制剂在中国获批临床 治疗系统性红斑狼疮
FDA/EMA /CFDA
2019/12/14
近年来，针对系统性红斑狼疮的BTK抑制剂越来越多的进入临床研究阶段，包括百健的BIIB068、诺成健华的奥布替尼、罗氏的fenebrutinib和默克的evobrutinib 。
FDA授予Mavorixafor治疗WHIM综合征的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/12/13
WHIM综合征是一种具有疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓粒细胞缺乏四联症的罕见、遗传的、原发性免疫缺陷疾病，病因为CXCR4受体基因突变。
首款DMD新生儿筛查测试获美国FDA批准上市！
行业资讯
2019/12/13
患者的肌无力症状在2-3岁时就很明显，随着肌肉组织和功能的不断丢失，在12岁时通常只能靠轮椅行动，20岁时需要辅助呼吸，在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。早期筛查可防止不必要的危险发生，并允许适当的早期干预和临床监测。
安进瑞百安获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常治疗
FDA/EMA /CFDA
2019/12/13
成为中国首个获批用于成人原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常患者的PCSK9抑制剂。
中美学者发现新型自身炎症性疾病及其致病机制
研究/数据
2019/12/13
基于致病机制的发现，临床团队为患儿制定了更加精准的个性化治疗方案，针对患儿体内大量表达的一种炎症因子使用抑制剂后，患儿的症状很快得到了明显好转。
国妇婴与上海市六医院合作开展5G远程超声会诊及基因测序分析
行业资讯
2019/12/12
为保证孕妇的正常妊娠分娩过程和完成多囊肾的临床诊断、病情分析，针对方女士的情况，通常需多中心、多学科的通力协作。为此，在产科医生的建议下，方女士前往综合性医院肾脏科接受了进一步检查。
Somatrogon治疗儿童生长激素缺乏症的3期临床试验取得积极结果
研究/数据
2019/12/12
—研究结果表明该药有望将给药频率从每日1次降至每周1次
上海儿中心转化医学研究所：把一个个病例收集起来，“规律”能救更多人
行业资讯
2019/12/12
这里的血液科、胸外科广为全国患者家长所知，但很多人不知道的是，这家儿科医院超强科室的背后，还站着一支不显山、不露水，却超级强悍的科研团队。
罕见免疫疾病精准抗癌疗法2期数据积极
研究/数据
2019/12/11
在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis，SM）患者的2期试验PIONEER中取得优秀的初步临床数据。Avapritinib不同剂量组中患者的血清类胰蛋白酶水平得到显著且快速的降低。血清类胰蛋白酶是激活肥大细胞释放的一种酶，这种酶水平的升高是世界卫生组织诊断SM的标准之一。
重症先天性中性粒细胞减少症的1b期临床试验启动
研究/数据
2019/12/11
Mavorixafor于2018年被美国食品和药物管理局（FDA）和于2019年被欧盟委员会指定用于治疗WHIM综合征的孤儿药地位，并处在治疗重症先天性中性粒细胞减少症（SCN）、华氏巨球蛋白血症（Waldenström’s macroglobulinemia，WM）、和透明细胞肾细胞癌（clear cell renal cell carcinoma，ccRCC）的研发中。
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