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VYNDAQEL®治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病获EMA肯定意见

如果获得欧盟委员会（European Commission, EC）批准，VYNDAQEL®将是欧盟首个治疗ATTR-CM的药物。

Mavorixafor联合Ibrutinib治疗巨球蛋白血症的1b临床试验启动

· 试验旨在评估mavorixafor联合ibrutinib治疗耐药相关MYD88/CXCR4双突变WM患者的安全性和耐受性

多发性硬化药物进医保患者费用将大幅降低

罕见病的特点是发病率低，患病总人数少，且可能危及生命。多发性硬化是这批被纳入国家医保的神经系统罕见病。多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病，诊治不及时可导致患者出现瘫痪、失明等严重残疾。

新治疗方法：患者药物可负担性影响

2019年的标志是众多新药的批准—截止到11月，FDA共批准了21种新产品。

覆盖全民全国基本医疗保险参保人数超过13.5亿人

13亿多中国人看得起病、用得起药，大病、慢病患者有新药、特效药，贫困患者被资助参保，因病致贫、返贫人口减少到100多万人。我国发挥制度优势，创造了今日的奇迹。我国坚持以人民健康为中心，一个更高质量、更可靠的全民医疗保障体系正在完善。

亚力兄计划启动ULTOMIRIS®治疗ALS患者的关键3期研究

·50周的全球研究，将招募约350名ALS患者

新的基因组编辑疗法LB-301有望治疗Crigler-Najjar综合征

· LB-301是一种带有UGT1A1基因的重组AAV载体，利用GeneRide™基因组编辑平台治疗Crigler-Najjar综合征 · 合作协议赋予武田公司独家选择权，可以商议获得LB-301项目的全球独家许可 · Crigler-Najjar综合征是使用GeneRide™平台寻求的第二个适应症

Patidegib外用凝胶治疗高频基底细胞癌2期临床试验启动

PellePharm是一家致力于罕见的基底细胞癌（BCC）靶向治疗的临床晚期生物制药公司。

EMA受理LUMOXITI治疗复发或难治性毛细胞白血病的的上市许可申请

该药是一种同类第一的，用于治疗已接受过包括嘌呤核苷类似物治疗在内的至少两种系统疗法且失败的复发或难治性毛细胞白血病（hairy cell leukemia ，HCL）成人患者。

FDA批准首个罕见胃肠道间质瘤靶向疗法

“携带PDGFRA基因18号外显子突变的GIST患者对标准治疗无应答。不过，Ayvakit的获批为此类患者提供了首个特异性药物。”FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“临床试验表明，这种靶向药物拥有很高的应答率，约85%的患者肿瘤缩小。”

张抒扬:深化医药卫生体制改革重视罕见病与健康扶贫工作

要以罕见病为突破口提高医疗卫生服务的公平性以及服务质量和水平，以方便百姓就医为宗旨深化医药卫生体制改革，以对口支援为抓手推进健康扶贫。

“基因编辑婴儿”案一审宣判贺建奎被究责

贺建奎、张仁礼、覃金洲等3名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，分别被依法追究刑事责任。

多层次医疗保障体系不断健全——我国医疗保障改革成果综述

20余年来，我国医疗保障制度不断推进各方面改革措施，保障覆盖面从小到大、保障水平从低到高、管理服务从粗到精，中国特色的医疗保障制度体系不断完善和发展，制度作用不断显现和发挥。

励志小伙患罕见病仍不放弃学业开着三轮车求学

为什么在校园里开着三轮车上课？这要从他患的一种罕见疾病说起。

“全民药方”保障全民健康

这意味着不仅减轻了广大参保人员药品负担，而且可以提升医保资金的使用效益和医保制度的公平性，让医保基金和个人的钱都用在刀刃上。

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