Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
行业资讯
2020/02/03
Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变，缺乏这种必需的蛋白质，因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化，并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。DMD主要影响男性，因为关键的突变位点位于X染色体上。
