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强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性：可显著改善视力！

中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。

FDA批准治疗骨髓增生异常综合征的口服新药

Inqovi需口服，一次一片，一天一次，连续服用5天，每28天为一个疗程。

T细胞淋巴瘤治疗新进展

“重要的是，我们认为它突出了我们生物标记物驱动治疗方法的广泛适用性，并证实了先前在2019年美国血液学学会年会上报告的1b期数据，该数据显示出对Epstein-Barr病毒（EBV）相关淋巴瘤（包括T细胞亚型淋巴瘤）令人鼓舞的初步疗效。”

让生命之花重绽烂漫 ——记河北中西医结合儿童医院血液中心

血液中心师晓东主任、乔广明副主任对大海的病情给予高度重视，及时召开病例讨论会，制定最佳治疗方案，深知孩子的病情不断恶化，刻不容缓，决定等身体调理符合条件后立刻实施脐带血干细胞移植手术。

Science：亨廷顿舞蹈病改变人类神经发育

在这种疾病中，大脑中的神经细胞随着时间的推移而遭受破坏。它在生命中的任何时候都可能变得明显，但通常开始于一个人的三四十岁。

“硬件”给这里的小康打下“地基”

可用肿瘤创新药、罕见病药达100种。这意味着，更多患者可以在乐城用上平价的救命药、放心药。

家族性腺瘤性息肉病新药研发进展

FAP是一种罕见的遗传病，如不治疗，几乎所有患者都将罹患结直肠癌。CPP-1X/sul的临床开发旨在将这种固定剂量组合确立为专门针对FAP患者的药物预防方法。

罕见病专栏 | 一周罕闻药事（7.10-7.16）

中国医学科学院血液病医院杨仁池教授团队也在会议期间发布了血友病研究的最新数据摘要，显示对于既往经治的严重血友病A成人患者，重组人凝血因子VIII（SCT800）用于预防和治疗患者出血的疗效良好，治疗成功率为87%。

新药审评时长大大缩短，这个罕见病药获批上市仅139天！

据悉，氘代丁苯那嗪片是一种罕见病药物，用于治疗罕见的常染色体显性遗传病——亨廷顿舞蹈症。

多发性硬化症全球药物市场概况

FDA自1993年批准首个MS治疗药物以来，目前已经批准19个MS治疗药物，其中，中国有4个。医药魔方统计，2019年MS药物市场规模大约为218亿美元。

罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因

该药用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。FDA已指定目标行动日期为2020年12月3日。

首个也是唯一治疗轻链淀粉样变性药物最新研究

ANDROMEDA研究是首个也是唯一一个探索皮下抗CD38单克隆抗体治疗罕见多系统疾病疗效的研究，此类疾病存在高度未满足医疗需求，目前尚无获批疗法。

罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因

根据这一决定，英国符合资格的PH1患者（其中许多是儿童）可以在lumasiran获得欧盟委员会（EC）批准之前，就获取到该药治疗。

科学家首次精准编辑线粒体基因

这项技术建立在一种被称为碱基编辑的超精准基因编辑技术之上。它可以让研究人员开发研究新方法，甚至治疗由线粒体基因组突变引起的疾病。

中国首个原创（First-in-class）干细胞新药IND获批，用于治疗肺纤维化

这款由仙荷医学及其母公司吉美瑞生研发的干细胞新药是全世界第一个获批进入临床的肺干细胞产品，利用独特的肺组织再生修复机制发挥治疗作用，属于真正意义上的First-in-class新药。

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