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患者筹资自救？罕见病药物研发缺的可不仅仅是钱

“每次有病友走，就有一种无力感，恨不得自己掏钱去做科研。”淋巴管肌瘤病（LAM）患者隆琳所在的病友群里，每隔一段时间就会听到有人“不行了”，最近去世的那一位才刚刚30岁出头。

罕见肿瘤(DART)中双重抗CTLA-4和抗PD-1阻断的子研究

血管肉瘤是一种侵袭性癌症，难以治疗且死亡率高，由于是极罕见的肿瘤，在美国每年只有大约400例新病例，转移性疾病患者的治疗选择有限。本文研究者报告了用易普利姆玛和纳武单抗治疗血管肉瘤的结果，作为正在进行的罕见癌症研究的队列。

跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海

断探索、不断创造，不仅是创新药企业的发展逻辑，一旦开拓成功，药企迎来的就将是广阔蓝海。

“国谈”首日：PD-1/L1降幅、定价超百万CAR-T疗法、高值罕见病用药引发关注

11月9日，中国医药界如期迎来了2021年的国家医保谈判，谈判时间为期3天。

速递！尚德药缘在研新药获FDA罕见儿科疾病认定！

11月8日，天津尚德药缘科技股份有限公司（以下简称“尚德药缘”，Accendatech）宣布，美国FDA授予其在研新药ACT001罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD），用于治疗携带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）。

过度嗜睡也是病？发作性睡病新药在中国申报临床

中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示显示，琅铧医药引进的发作性睡病治疗药物盐酸替洛利生薄膜衣片（pitolisant，Wakix）已在中国递交临床试验申请，并获得受理。

【研究发现】步行测试可以评估CMT1A患者的有氧能力

一项研究显示，与健康人相比，患有1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）的人在使用固定自行车进行心肺运动测试时表现较差。

2021年全球及中国基因治疗市场分析概括

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。

2021年最新数据全球罕见病用药市场

罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”，根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。

FDA十月份共批准7款新药，涵盖白血病、干眼症及罕见病等

美国食品药品监督管理局(FDA) 10 月份批准的药物包括治疗慢性粒细胞白血病的Scemblix，用于逆转阿片类药物过量服用的高剂量 Zimhi，用于治疗干眼症的鼻腔喷雾剂Tyrvaya，用于治疗急性疼痛的非甾体抗炎药-阿片类药物组合Seglentis。

Barth综合征新疗法的新药申请已提交

Barth综合征是一种极其罕见的遗传性疾病，其特征是心脏异常，通常导致心力衰竭和预期寿命缩短、反复感染、肌肉无力和发育迟缓。

儿童先天性无胸腺症创新疗法获FDA 批准

美国食品药监督管理局（FDA）批准Rethymic治疗儿童先天性无胸腺症（congenital athymia），这是一种罕见的免疫紊乱疾病。Rethymic 是美国第一个获批的胸腺组织产品。

科学家发现防止动脉粥样硬化形成的新机制

奥地利维也纳医科大学的研究团队发现APRIL(A proliferation-inducing ligand， APRIL)蛋白可以降低动脉内皮下脂质沉积，防止动脉粥样硬化形成。

勃林格殷格翰与 Thoeris 公司合作研究尿素循环障碍新疗法

勃林格殷格翰和 Thoeris公司宣布了一项合作和许可协议，旨在研究针对尿素循环障碍 (UCD) 的新型同类首创疗法。UCD 是由遗传性肝功能障碍引起的罕见疾病，导致血液中氨水平过高，迄今为止治疗方法极为有限。

中国罕见病患者关于临床试验的认知与态度调查的通知

您是否听说过“临床试验”？您是否参与过“临床试验”？您知道您能从临床试验中得到哪些获益吗？您是否想进一步了解临床试验相关信息？

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