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Dravet综合征: 新确诊家庭指南 | 美国手册1-6

Dravet Syndrome: A Guide for Newly Diagnosed Families，中译名《Dravet综合征：新确诊家庭指南》，是美国Dravet综合征基金会为新确诊患病家庭撰写的一本知识手册。

鼓励罕见病药品的研制和创新

近日，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》（以下简称征求意见稿），向社会公开征求意见。

苑东生物将拿下首仿，进攻儿童罕见病用药

氨己烯酸散是用于治疗婴儿痉挛症（IS）的高效药物，目前仅有进口产品获批，国内药企中苑东生物为独家申报仿制上市。

石四药司替戊醇干混悬剂拟纳入优先审评

今日，CDE官网显示，石家庄四药有限公司的司替戊醇干混悬剂已纳入优先审评名单，受理号：CYHS2200617国。

重症肌无力新药获批阿斯利康390亿收购开花

阿斯利康旗下的Alexion最新获批新药。

科学评估药品价值维度

药品是一种特殊的商品。药品既是一种个人产品，用于治疗个人的疾病，但同时也是一种公共产品，如新冠疫苗。

一文带您了解脓疱型银屑病分型

脓疱型银屑病是一个大家族，分局限性和泛发性两种类型。

诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增即将落地中国

目前Zolgensma已在40多个国家获批，2022年1月，在我国也获得了临床试验默示许可。

遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床研究成功!

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

特别关注：让罕见病不再无药可治

专家建议：对中国罕见病患者的用药保障“一手抓引进，一手抓研发”。

最新数据：73款临床急需境外新药超六成在国内获批

三批临床急需境外新药名单涉及的药物治疗领域相对集中。其中，14款药物的适应症涉及代谢性疾病，如法布雷病、IVA型黏多糖病等罕见病；

Rett综合征基因疗法临床试验开启

TSHA-102是一种自我补充的鞘内AAV9基因替代疗法，正在开发中，用于治疗Rett综合征。

重磅！CAR有望治疗急性髓系白血病！

急性骨髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病。尽管在半个世纪前，急性髓细胞白血病都是致命的，但强化诱导细胞毒化疗的出现，使40%的患者得以治愈。

“爱心大礼包” - 紧急驰援13位上海受疫情影响的罕见病患者

蔻德罕见病中心确认13位上海患者信息和求助内容后，并在各方力量的支持下，紧急协调蔬菜、鲜肉、牛奶、大米等物资，组成“爱心大礼包”送至患者手中。

大眼睛、尖下巴、精灵耳…长得太美也是一种病？

歌舞伎化妆综合征（Kabuki syndrome）是一种先天性染色体异常的罕见病

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