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资讯
脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法长期数据
行业资讯
2021/04/03
随之导致超长链脂肪酸（VLCFAs）在肾上腺皮质以及脑和脊髓的白质中的毒性聚集。
基因疗法治疗白细胞黏附缺陷症获FDA再生医学高级疗法资格认定
研究/数据
2021/04/02
RMAT资格认定是基于RP-L201正在进行的1/2期临床试验中令人鼓舞的初步安全性和有效性数据授予的。
FDA批准进行性多灶性白质脑病临床研究
研究/数据
2021/03/26
目前，还没有针对PML的特异性预防措施，也没有有效的抗JCV治疗。
原发性高草酸尿症3型临床试验最新进展
研究/数据
2021/03/26
该研究旨在评估单剂量Nedosiran对PH3患者的安全性和有效性。候选药物Nedosiran正在开展治疗PH1，PH2和PH3的临床研究。
“港药通”最快6月在深圳“落地”
行业资讯
2021/03/25
“港药通”的药品名单将是“机动”的，将根据现实情况和患者需求不断进行动态调整。
眼咽肌型营养不良动物试验中期分析结果
研究/数据
2021/03/25
Benitec生物制药是一家专注于新型基因药物开发的生物技术公司，该公司于近日公布其BB-301试验给药研究的中期分析积极结果。
婴幼儿软骨发育不全临床研究新进展
研究/数据
2021/03/25
这项研究的目的是评估vosoritide的安全性，耐受性和对生长发育的影响。该公司还计划通过评估骨骼比例，功能性，生活质量，睡眠呼吸暂停和枕骨大孔尺寸以及重大疾病和外科手术的出现添加身高数据。
肺动脉高压新药一期研究成果
研究/数据
2021/03/24
· TPIP在健康志愿者中普遍安全且耐受性良好； · TPIP相较于目前上市的可吸入型曲前列环素，显示出更低Cmax(峰浓度)和更长的半衰期； · 根据药代动力学特性其可长期每日单次给药进行治疗；
发病率三十万分之一的罕见病患儿，终于顺利出院
病友故事
2021/03/19
2020年5月5日，小宇出生了，体重7斤多。小宇的妈妈是一名重症监护室护士，细心的她发现孩子长得很慢，2个月大时便开始就诊，后来又发现他的右下肢出现肿胀。2020年8月，小宇的基因检测结果证实了石骨症这个诊断。
有幸“享受”平价罕见病药，却无力面对断供和涨价，怎么破？
行业资讯
2021/03/19
事实上，进得了医保进不了医院，并非对罕见病用药是孤例。进医院的“最后一公里”也是诸多创新药的难题。
骨髓增生异常综合征研究新进展
FDA/EMA /CFDA
2021/03/18
该药为首个正在评估的靶向干细胞因子受体（抗CD117）抗体，作为一种调节剂应用于接受血液干细胞移植前的血液恶性肿瘤患者身上。
这名乘务员只有13岁？背后真相令人动容
行业资讯
2021/03/18
结节性硬化症是一种因基因缺陷导致的罕见病，晏泽礼的疾病遗传自母亲，从外表看他是一个正常人，但癫痫抽搐频频出现；而在体内，各个器官会因病长出血管肌瘤，更加可怕的是，随着时间的推移，会产生各种并发症，例如器官衰竭。
黏多糖贮积症2型的临床试验最新进展
研究/数据
2021/03/17
RGX-121用于治疗5岁以下诊断为黏多糖贮积症2型（MPS II，也称为Hunter综合征）的患者。
又一个！Krabbe病的基因治疗临床前研究新亮点
研究/数据
2021/03/16
并命名为PUMCi001-A，为遗传病发病机制研究和治疗策略研究提供了有力的工具和思路。
“一粒药”的考量与抉择
行业资讯
2021/03/13
代表委员提到的每“一粒药”，背后都是一个群体的福祉甚至生死。
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