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Phelan-McDermid综合征相关组织策划与FDA的活动

2022年11月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)为患有罕见神经发育障碍的患者家属举办了一次会议，帮助患者提供新的治疗方案。

多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab突破性疗法

除了BTD，elranatamab还被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。FDA和EMA还分别授予elranatama治疗RRMM的快速通道资格

直播 | 罕见病科研大会开幕式直播预告

2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，是聚焦罕见病领域科研及转化医学的一个权威、专业、多维度的交流平台。首届大会将于2022年11月11日-12日在在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。

短肠综合征患者关爱中心正式成立！

肠康荟SBS患者关爱中心成立仪式及“携手各方关爱SBS患者”专题讨论顺利召开，会议得到了武田中国公益支持。

罕见病科研大会即将开幕，瑞鸥基金会邀您共话罕见病科研及转化医学

2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，是聚焦罕见病领域科研及转化医学的一个权威、专业、多维度的交流平台。首届大会将于2022年11月11日-12日在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。

ECTRIMS 2022：靶向CD19的B细胞耗竭剂伊奈利珠单抗四项最新研究发布

ECTRIMS 2022：靶向CD19的B细胞耗竭剂伊奈利珠单抗四项最新研究发布，NMOSD治疗再添新证据

Astellas的基因疗法再次受到打击

该公司针对 DMD 的基因治疗方法使用编码修饰的 U7 snRNA 的 AAV 载体来提供反义序列，该序列旨在诱导细胞跳过抗肌萎缩蛋白基因中错误或错位的遗传密码，从而恢复功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

罕见病新药赛道火热，中外上市日趋“零时差”，“超罕”保障引关注

勃林格殷格翰同类首创药物佩索利单抗于今年9月在美国获批上市，勃林格殷格翰中国医学和研发负责人张维博士透露，佩索利单抗已先后获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物认定和优先审评审批资格

武田消化领域的创新药物Teduglutide首度亮相

今年进博会上，一款重磅消化产品——富马酸伏诺拉生片作为进博会的“老朋友”亮相引发新关注。

The BMJ：商业资助医学教育的做法一直是推销术

Adriane Fugh-Berman写道，虽然人们越来越意识到医生和制药或医疗器械行业联谊所带来的利益冲突和道德问题，但很少有人意识到继续教育在产品推广中的作用几何。

骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血新药！红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!

Reblozyl是在一线治疗极低危/低危/中危MDS患者中达到主要和关键次要终点的第一种红细胞成熟剂（EMA）。

多款罕见病药物被“北京普惠健康保”纳入特药保障范围

2022年11月1日，“北京普惠健康保”上线发布会在北京举行。普惠型补充商业医疗保险（简称“普惠险”或“惠民保”）通常由政府主导或指导，保险企业承保，针对一定区域内基本医保参保人的补充医疗保障。

基因编辑疗法治疗镰刀型细胞贫血症完成首位患者给药

Graphite Bio是一家处于临床阶段的下一代基因编辑公司，利用高效精确基因修复的力量开发具有治愈严重疾病潜力的治疗方法

高峰论坛｜清华大学药学院杨悦：推动罕见病政策合力与立法正当时

杨悦院长是我国第一位药事管理方向的药学博士学位获得者，多年来一直致力于药物监管研究，截至目前，共主持国家卫健委、国家市场监管总局、国家药监局及事业单位的纵向和横向科研项目100余项。

上海科技大学李磊团队发现渐冻症突变基因调节DNA损伤修复

肌萎缩侧索硬化症（ALS，也称为渐冻症）是一种快速进行性神经退行疾病，累及上下运动神经元。患者最初表现为肌肉无力、运动障碍，最后死于呼吸衰竭，目前尚无有效的治疗方法。

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