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我国药品附条件批准程序实施情况及相关思考

《中国药事》杂志2022 年 10 月第 36 卷第 10 期发布《我国药品附条件批准程序实施情况及相关思考》一文，文章通过梳理国家药品监督管理局（NMPA）药品附条件批准上市申请审评审批法规政策的实施情况，重点围绕当前法规中的准入条件、准入程序、上市后监管要求等进行综述。

世界儿童日公益广告拍摄招募 | 罕见群演

11月20日是世界儿童日，由联合国发起设立于1954年，旨在增进全世界儿童的凝聚力，提高儿童意识，改善儿童福利。

SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月

SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。

泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药！已在美国获批!

Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。

罕见病照护成本高昂专家建议纳入长护险保障

罕见病患者的照护负担高昂，却缺乏有效的保障制度支撑。

罕见病救命药氯巴占片上市！全球最低价格！

10月22日上午，罕见病用药氯巴占片的研发公司宜昌人福药业举办全国上市线上发布会。

速递！原启生物GPRC5D靶向CAR-T产品获FDA孤儿药资格

10月25日，原启生物宣布美国FDA已授予其自主开发的自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞产品OriCAR-017孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

速递！强生“first-in-class”双抗获FDA加速批准

强生（Johnson & Johnson）集团旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3受体的双特异性抗体Tecvayli（teclistamab）上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

全球首款BCMA/CD3双抗获FDA批准上市

10月25日，强生集团旗下杨森公司宣布，FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3受体的双特异性抗体Tecvayli（teclistamab）上市

治疗戈谢病！天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定

10月24日，天泽云泰发布新闻稿称，其自主研发的基因替代疗法VGN-R08b被美国FDA授予治疗神经病变型戈谢病的罕见儿科疾病认定（RPDD）。

过半罕见病用药纳入医保，未来医保调整还将适当倾斜

在我国明确注明罕见病适应症的药物有87种，涉及43种罕见病。截至2021年国家医保谈判后，已有58种药物纳入国家医保，占已上市罕见病药的比例为67%，覆盖29种罕见病。

2023常州惠民保医保目录外35种特定药品报销标准

在35种特定药品定点医疗机构或常州市具备药品销售资质的药店购买和使用符合该目录中药品且符合该药品限用约定适应症范围内的药品费用，罕见病6种药、另外29种特定药品。

27年来第三款！渐冻症新药在美国获批，加拿大一盒卖116万

2014年，一场由社交网络发起的冰桶挑战席卷全球，渐冻症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）患者开始进入公众视野。当年，ALS协会将冰桶挑战筹得的220万美元投资于一款渐冻症新药的研发。

“全球最低价格”！孩子们用上便宜的“救命药”

10月22日上午，罕见病用药氯巴占片的研发公司宜昌人福药业有限责任公司举办了依诺思【R】氯巴占全国上市线上发布会。

天泽云泰的基因替代疗法再获FDA罕见儿科疾病认定

戈谢病(GD)是一种罕见的遗传代谢性疾病，主要是由于葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的常染色体隐性遗传病。

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