在近日召开的“2023血液与再生医学论坛”上，中国医学科学院血液病医院副院长张磊教授介绍，其团队开展的肝脏靶向腺相关病毒载体的血友病基因治疗，目前通过对近50例血友病患者的治疗，取得了显著成效。

根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司 上海信致医药科技有限公司 和 上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300347），用于治疗血友病A。

“翘曲速度行动”（Operation Warp Speed）在加速新冠肺炎疫苗开发方面发挥了良好的作用，美国食品药品管理局（FDA）现在计划在罕见疾病治疗领域推动一项类似的计划。

据行业媒体ENDPOINTS News报道，美国食品药物监督管理局(FDA)生物制品审评与研究中心(CBER)主任彼得·马克斯(Peter Marks)在此前2月份的生物制药大会上宣布，下一代“曲速行动”(Operation Warp Speed)计划即将启动，这次将聚焦于罕见病。

5月17日，罗氏宣布其三代BTK抑制剂fenebrutinib治疗复发性多发性硬化症（RMS）的II期FENopta研究取得了积极结果。

九天生物宣布，其自主研发的创新眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，一款通过单次玻璃体腔注射的抗VEGF基因疗法，在北京协和医院眼科、陈有信教授团队的主持下顺利完成首例患者给药。

Chiesi Global Rare Diseases前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lamzede®（velmanase alfa tycv）用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷贮积症（alpha-mannosidosis，AM）的非中枢神经系统表现。AM是一种极为罕见的进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。

Sarepta Therapeutics，罕见病精准基因医学领域的领导者，今天（北京时间5月13日）宣布， FDA细胞、组织和基因治疗咨询委员会(CTGTAC)以8票赞成、6票反对的投票结果，支持加速批准SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)用于治疗DMD基因突变的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)患者。

恒瑞医药子公司瑞石生物创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）适应症获得了美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。

近日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics共同宣布，FDA已批准聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A替代疗法新药Elfabrio（pegunigalsidase alfa）上市，用于治疗成年法布里病患者。

Sam看起来和其他孩子没什么不一样，但到了九个月时他的身体发育似乎戛然而止，同时头发开始脱落。

在本周五（5月12日）对Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法SRP-9001召开专家咨询委员会会议之前，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了简报文件，对其安全有效治疗患者的能力表示担忧。

《制药技术》通过对近40年来各个治疗领域获得FDA“孤儿药”指定的趋势分析，自该项目开始以来，获得孤儿药指定的肿瘤药物数量远远超过了其他领域的治疗方法。

此次新适应症递交上市申请早于欧美日，使得该产品成为一款全球同步研发并率先在华递交上市申请的全球新药。

Pharming Group 宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Joenja® (leniolisib)用于治疗成人及12岁以上儿童患者磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征(Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome, APDS) 。