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4D Fabry基因疗法被FDA临床暂停

近日，FDA叫停了4D Molecular Therapeutics用于治疗Fabry disease（法布雷病）的基因疗法4D-310的临床试验。

新一代C5补体抑制剂：罗氏公布Crovalimab治疗PNH患者的全球3期积极数据

COMMODORE 1研究是一项III 期随机开放标签研究，评估从使用目前批准的 C5 抑制剂转换成crovalimab的 PNH 患者中的安全性。

东莞两会|市政协委员李梦伟：让DMD患儿平等地享受教育，为其提高有限生命质量

也许很多人并不清楚杜氏肌营养不良症（DMD）是什么病？其实，DMD患者就在我们身边。据不完全统计，在广东省该类患者超过400人，东莞市该类患者约100人。

SMA患者真实世界数据：诺西那生钠提高不需卧床患者的步行能力

作为第一个被批准治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的疗法，反义寡核苷酸药物诺西那生钠注射液是基础护理的重要构成，自2016上市以来已在全球得到应用，对不同个体用药安全性和疗效的长期证据仍在不断积累。

神奇小分子改写SMA自然病史！SMA唯一口服药物利司扑兰进入医保

FIREFISH研究是一项在1-7月龄1型SMA患儿中开展的开放标签国际多中心临床研究，它分为两部分：第一部分为剂量探索性研究，第二部分为疗效和安全性的确证性研究。

依达拉奉治疗后的萎缩侧索硬化患者其尿酸水平与功能评分之间的关联

在两项3期研究（MCI186-16和MCI186-19）中对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）进行了分析，这些试验纳入了日本ALS严重程度为1级和2级的患者，但许多患者在双盲治疗期间进展到3级和4级，在开放标签期评估依达拉奉对更严重的ALS的影响，本研究还评估了ALS功能评分量表（ALSFRS-R）斜率与使用达拉奉后的生物标志物变化之间的关系。

他莫昔芬作为杜氏肌营养不良症潜在治疗药物的最新进展

本文分析了他莫昔芬(TAM)在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)中的最新研究进展，包括其作用机制、毒理学发现以及相关的临床试验。目的是进一步探索TAM对DMD患者的治疗效果，寻找TAM改善DMD患者的生活质量的证据，以建立指南并加速DMD患者获得有希望的治疗方法。

速递 | 降低近95%发作率！武田单抗再获FDA批准

日前武田（Takeda）宣布，FDA批准其药品Takhzyro（lanadelumab）的补充生物制品许可（sBLA）申请，用以预防2岁至12岁以下儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。根据新闻稿，Takhzyro是首个获FDA批准用以预防2岁至小于6岁患者HAE发作的药物。

速递！英矽智能特发性肺纤维化新药获FDA孤儿药资格

2月3日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，该公司首个全新机制候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格，拟开发用于治疗特发性肺纤维化。

Anavex超额完成Rett综合征临床试验的入组目标，并期待下半年公布研究数据

近日，Anavex Life Sciences Corp宣布，Rett综合征的ANAVEX®2-73 (blarcamesine)的2/3期临床研究共纳入92名患者，这超过了最初设定的招募目标。据了解，该研究对象为年龄≥5岁至17岁(包括17岁)的Rett综合征患者。Anavex公司预计将在2023年下半年公布这项研究的主要结果。

临床试验达到主要和关键次要终点：佩索利单抗可预防泛发性脓疱型银屑病发作长达48周！

该临床试验安全性数据与此前佩索利单抗开展的临床试验数据一致。

英矽智能首个特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定，计划年内在中国启动II期临床试验

近日，AI驱动的生物技术企业英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首个全新机制抗特发性肺纤维化（IPF）候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。

Wakix® 获EMA建议扩展新适应症人群！适用于6岁以上儿童及青少年发作性睡病的治疗

2023年1月26日，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过了一项更改药品Wakix® (通用名：pitolisant 替洛利生)上市许可条款的积极意见。

AAV基因治疗药物Zolgensma：2022年实现年销售额13.7亿美元

诺华实现年销售额超过10亿美元的产品高达十几款，其中Zolgensma是一款用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的AAV基因治疗产品——2022年实现年销售额13.7亿美元。

伊奈利珠单抗：视神经脊髓炎谱系障碍的综述

伊奈利珠单抗（Uplizna®)是最近批准的单克隆抗体，用于抗水通道蛋白4(AQP4)抗体血清阳性的成年视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

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