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至善唯新B型血友病原创靶标基因疗法临床试验申请获受理

ZS801是一种rAAV基因药物，临床适应症为B型血友病。根据《药物注册管理办法》，该产品属于1类治疗用生物制品，与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”的治疗效果。

医保目录调整将启动，专家：罕见病药或成谈判热点

6月13日，国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见。

成功利用人脐带血间充质干细胞治愈一名重症肺动脉高压患者

在一项新的研究中，来自汉诺威医学院的研究人员让一名患有重症肺动脉高压（pulmonary hypertension, PAH）的三岁女孩接受了从人类脐带血中获得的间充质干细胞（MSC）产物共五次治疗，首次成功地阻止了通常致命的肺动脉高压过程。

胡善联：关注地贫灾难性支出，全社会视角多维度解决负担难题

地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。

青霉胺不耐受，肝豆核变性患者怎么办？

肝豆状核变性，又称Wilson病（WD），是一种遗传性神经代谢紊乱的常染色体隐性遗传病。

AAV领军者，信念医药即将开展血友病A正式临床

药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司发起的“AAV载体表达人凝血因子FVIII基因治疗技术治疗血友病A的临床研究”

全球首批！“渐冻人”症迎来创新疗法

6月13日，Amylyx Pharmaceuticals宣布，加拿大卫生部已批准Albrioza(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)有条件上市，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。

首个！FDA批准用于多发性硬化的外骨骼机器人

6月13日，Ekso Bionics公司宣布其外骨骼机器人设备EksoNR获得美国FDA批准，可用于有行走困难的多发性硬化（MS）患者的康复。

共治有道，“步”入新时代 ——渤健多发性硬化高峰论坛暨氨吡啶缓释片上市会圆满召开

2022年6月11日-由渤健主办的“多发性硬化高峰论坛暨氨吡啶缓释片上市会”圆满召开。

两种罕见心肌病基因疗法最新进展

Tenaya Therapeutics是一家生物技术公司，其使命是发现、开发和提供针对心脏病根本原因的治疗方法，该公司前不久公布了TN-401和DWORF基因治疗项目的临床前数据，和关于衣壳工程能力的数据。

亨廷顿舞蹈病治疗出新

亨廷顿病是一种罕见的、致命的进行性运动障碍，影响全球约 80,000 人，其中约 300,000 人携带有遗传风险的致病基因。

发现阿斯利康COVID-19疫苗接种导致吉兰-巴雷综合征发病率增加

在一项新的研究中，来自伦敦大学学院的研究人员在分析英国国民保健服务（National Health Service, NHS）数据时发现，第一剂阿斯利康COVID-19疫苗与严重的神经系统疾病---吉兰-巴雷综合征（Guillain-Barré syndrome, GBS，也称为格林-巴利综合征）---病例的小幅但显著上升之间存在关联。

先天性鱼鳞病(CI)新药！美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!

在2b期对照研究中，TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低，以及良好的安全性。

百时美施贵宝超40亿美元收购Turning Point，“渐冻人症”疗法在中国获批

百时美施贵宝超40亿美元收购Turning Point，“渐冻人症”疗法在中国获批

中国首份罕见病患者健康信息素养白皮书背后：SMA患者如何浮出？

2021年12月3日，对国内罕见病患者，尤其是SMA（脊髓性肌萎缩症）患者及家庭来说，是里程碑式的一天。

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