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先天性肌无力综合征基因疗法最新进展

Amplo Biotechnology是一家美国私人控股的生物技术公司，专注于开发基于AAV（腺相关病毒）的基因疗法，以治疗影响神经肌肉接头的疾病。

上海公立医院首例，华山医院完成罕见病成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠注射治疗

11月9日，复旦大学附属华山医院顺利完成上海市公立医院首例成人脊髓肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）诺西那生钠的首次鞘内注射治疗，通过后续的持续用药，有望稳定和改善患者的运动功能，重获部分已经丧失的运动能力。

广东省药学会第一届罕见病内分泌遗传代谢学组正式成立

11月14日 “广东省药学会第一届罕见病内分泌遗传代谢学组成立大会”在广州威珀斯酒店举行。包括广东省药学会领导、广东省罕见病专委会专家以及广东省罕见病内分泌遗传代谢学组成员在内的20余位嘉宾现场参加了会议。通过本次会议，“广东省药学会罕见病内分泌遗传代谢学组”正式宣告成立。

Seelos Therapeutics宣布FDA接受其治疗SCA药物的IND申请并授予快速通道

2021年11月8日，Seelos Therapeutics, Inc.（一家专注于开发中枢神经系统疾病和罕见疾病疗法的临床阶段生物制药公司）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受Seelos的用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的药物SLS-005（注射用海藻糖，90.5mg/mL 静脉输液）的IND申请。

君实生物关于特瑞普利单抗获得FDA孤儿药资格认定的公告

上海君实生物医药科技股份有限公司（以下简称“公司”）子公司TopAlliance Biosciences, Inc.收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的正式回函，特瑞普利单抗用于治疗食管癌获得 FDA 颁发孤儿药资格认定

61%患者达到完全缓解！FDA批准首款真性红细胞增多症干扰素药物

药华医药（PharmaEssentia）宣布，美国FDA已批准长效干扰素Besremi（ropeginterferonα-2b-njft）上市，用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。新闻稿指出，Besremi是FDA批准的第一款治疗该病的干扰素药物。

ASGCT盘点：治疗罕见病现阶段进度最快的基因治疗药物

在美国基因与细胞治疗学会（American Society of Gene and Cell Therapy，ASGCT）发布的最新一期基因与细胞治疗行业季度报告中，盘点了截至目前开发最火热的5个非肿瘤罕见病领域中进度最快的基因治疗药物。本文将带您细致回顾，看一看这些基因治疗药物都有哪些。

蔻德罕见病中心创始人黄如方：患者绝对不会放弃自己

全球仍有60%的孤儿药没有进入中国市场。这意味着，一些罕见病患者面临“有钱买不到药”的困境。

罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究

基因治疗是将正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。

崛起中的基因药物

基因治疗（特别是腺相关病毒AAV介导的基因治疗）已经进入高速发展的快车道。诺华、强生、罗氏、辉瑞、赛默飞等多家跨国公司均进军基因药物。目前上市的基因药物主要有4款。

医保谈判落幕：70万罕见病药企现身，百万CAR-T或未参与

渤健今年的谈判重磅品种是罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西钠生钠注射液。2020年8月，曾因“国内70万元一针，国外280元一针”而引发争议。而复星凯特代表未现身，CAR-T或未进此次谈判。

中国罕见病综合报告（2021）

“罕见病”一词译自英语rare disease。在全球权威的生物医学数据库PubMed中，rare disease一词最早出现在1867年。

Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的疾病，全世界4000名男孩中约有1人患此病，其特征是渐进性肌肉萎缩和无力。

CLN7病基因疗法最新研究进展

Taysha基因治疗，是一家以患者为中心，专注于开发和商业化基于AAV基因疗法，以治疗患者较多的罕见中枢神经系统(CNS）单基因疾病的关键临床试验公司。

破局儿童罕见病，基于AAV9的基因疗法完成首例患者给药

一家专注于基因疾病和癌症的商业阶段生物制药公司BridgeBio宣布，其基于腺相关病毒AAV9的基因疗法BBP-812已在第1/2期临床试验中完成首例患者给药，用于治疗卡纳文病（Canavan）。

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「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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