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骨髓纤维化(MF)新药！在JAK抑制剂初治患者中疗效显著!

骨髓纤维化（MF）是一种罕见的、难以治疗的血液癌症，可导致骨髓中过度的瘢痕组织形成（纤维化）。

Alnylam制药公司又一重磅产品获批， ATTR淀粉样病症患者迎来福音

2022年6月13日，RNAi疗法先锋公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准AMVUTTRA™（vutrisiran）上市。

当细胞疗法碰撞基因编辑技术！

2022 年 6 月 7 日，Immatics和Editas Medicine共同宣布，两家公司已达成战略研究合作和许可协议，将 gamma-delta T 细胞过继细胞疗法和基因编辑相结合，以开发用于治疗癌症的药物。

天津医科大学刘强团队发现神经免疫疾病多发性硬化症新机制

多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病和在全球引起青壮年残疾的最重要病因。

全球第5款siRNA药物获FDA批准，用于治疗多发性神经病

全球领先的 RNAi 疗法公司 Alnylam（纳斯达克：ALNY）宣布 FDA 已批准公司一款新的 siRNA 疗法——Amvuttra（vutrisiran），用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）。

至善唯新B型血友病原创靶标基因疗法临床试验申请获受理

ZS801是一种rAAV基因药物，临床适应症为B型血友病。根据《药物注册管理办法》，该产品属于1类治疗用生物制品，与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”的治疗效果。

医保目录调整将启动，专家：罕见病药或成谈判热点

6月13日，国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见。

成功利用人脐带血间充质干细胞治愈一名重症肺动脉高压患者

在一项新的研究中，来自汉诺威医学院的研究人员让一名患有重症肺动脉高压（pulmonary hypertension, PAH）的三岁女孩接受了从人类脐带血中获得的间充质干细胞（MSC）产物共五次治疗，首次成功地阻止了通常致命的肺动脉高压过程。

胡善联：关注地贫灾难性支出，全社会视角多维度解决负担难题

地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。

青霉胺不耐受，肝豆核变性患者怎么办？

肝豆状核变性，又称Wilson病（WD），是一种遗传性神经代谢紊乱的常染色体隐性遗传病。

AAV领军者，信念医药即将开展血友病A正式临床

药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司发起的“AAV载体表达人凝血因子FVIII基因治疗技术治疗血友病A的临床研究”

全球首批！“渐冻人”症迎来创新疗法

6月13日，Amylyx Pharmaceuticals宣布，加拿大卫生部已批准Albrioza(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)有条件上市，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。

首个！FDA批准用于多发性硬化的外骨骼机器人

6月13日，Ekso Bionics公司宣布其外骨骼机器人设备EksoNR获得美国FDA批准，可用于有行走困难的多发性硬化（MS）患者的康复。

共治有道，“步”入新时代 ——渤健多发性硬化高峰论坛暨氨吡啶缓释片上市会圆满召开

2022年6月11日-由渤健主办的“多发性硬化高峰论坛暨氨吡啶缓释片上市会”圆满召开。

两种罕见心肌病基因疗法最新进展

Tenaya Therapeutics是一家生物技术公司，其使命是发现、开发和提供针对心脏病根本原因的治疗方法，该公司前不久公布了TN-401和DWORF基因治疗项目的临床前数据，和关于衣壳工程能力的数据。

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