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研究显示鞋类质量将影响腓骨肌萎缩症患儿的步态和平衡
IONIS-HTTRx 研究新数据表明，致病蛋白的减少与患者症状评分的改善有紧密联系 | 亨廷顿
九价宫颈癌疫苗有条件批准上市——专家提醒避免走入接种误区
固有免疫接头TRIF为ALS小鼠提供神经保护
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罹患神经纤维瘤病的他，成为独一无二的“三脸男子”
新生儿患上罕见病无法进食 藏渝协力跑赢1500公里的生命接力赛
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拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第二十八批）| 含多个罕见病用药
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先天性肾上腺皮质增生症（CAH）治疗新进展
研究提示程序化运动疗法能够帮助血友病患者
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