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FDA授予SELLAS公司Galinpepimut-S (GPS) 治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
关于印发罕见病目录制订工作程序的通知
关于公布经批准开展产前诊断技术的医疗机构名单的公告 | 340家医疗机构名单
为残疾儿童创造健康成长、平等发展的环境
欧洲抗风湿病联盟(EULAR)关于白塞氏综合症管理的建议(2018年更新版)
Scholar Rock公司宣布完成1期SRK-015临床试验第一组受试者给药 | SMA
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罗氏终止罕见病新药开发 :困难太多
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因为罕见,所以相见——华山医院第一届庞贝病友会
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