资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
FDA批准苯丙酮尿症（PKU)新疗法 | 孤儿药
Lanadelumab治疗遗传性血管性水肿（HAE）的上市许可申请获得验证 | 资讯
官方罕见病目录背后的中国孤儿药开发现状
喜讯：“对防治罕见病药品等，加快审评审批...”
张抒扬：罕见病诊断与研究上升至国家层面
重磅：国家版罕见病名录终于落定啦！国家卫健委等5部门联合发布
出血事件大幅降低！罗氏血友病药物 Hemlibra 最新研究数据公布
甲基巴多索隆有望改善Alport综合征患者肾功能
创新微流控装置可能改变神经退行性疾病的药物测试
身为病人，差的到底是什么？
关于将多发性硬化症等疾病纳入广州市社会医疗保险门诊特定项目范围的通知
影像学研究揭示脆性X染色体综合征婴儿脑部差异
FDA批准Gilenya用于治疗多发性硬化症儿科患者
FDA授予ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的快速通道资格认定
第七届中国罕见病高峰论坛【上海·9月14日-16日】 | 开始报名啦
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
AGTC公司1/2期试验治疗首位X连锁视网膜色素变性患者
健康需要“我们所有人”共同努力 美国国立卫生研究院启动百万人健康遗传数据调查
澳在线健康测试可诊断黑色素瘤 有望惠及1.4万人
PLOS ONE：系统性红斑狼疮患者的认知功能障碍随时间改善？
鸿运华宁I期临床在研新药GMA301在肺动脉高压食蟹猴动物模型中疗效显著
2018年最畅销孤儿药TOP10
霍金的最后一项科学工作 | 他所要征服的不仅仅是疾病...
FDA授予药物“KL1333”孤儿药地位
近期SMA相关研究 多项新进展
5.8 国际地中海贫血日：基因修饰技术将在欧洲测试治疗地中海贫血
多发性骨髓瘤全新进展汇总 | 关注
自闭症儿童可能遗传父系DNA突变
加拿大卫生部接受ALS新药申请并优先审查
FDA授予SYNB1618治疗苯丙酮尿症（PKU）的快速通道地位
<
...
261
262
263
264
265
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
