资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
首位患者A型血友病开始1/2期研究治疗； FDA授予HEMLIBRA治疗A型血友病的优先审查资格认定
Actelion公司寻求FDA批准OPSUMIT®用于治疗慢性血栓栓塞性肺动脉高压
Alexion与Complement制药达成合作，共同开发C6抑制剂
特发性肺纤维化（IPF）近期研究进展
3期数据更新，基因疗法让眼病患者看到了光明 | 莱伯遗传性视神经病变
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
华人学者Science最新成果：抑制LIMA1可治疗高胆固醇血症
法布雷病（Fabry）的3期研究已启动
双管齐下治疗晚期黑色素瘤，免疫疗法喜迎新组合
研究发现脊髓液可用于预测多发性硬化症的进展
大疱性表皮松解症、肢带型肌营养不良症新疗法获FDA罕见儿科疾病认证
新加坡有望“合法化”线粒体替代疗法
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
2018全球药品市场评估及未来展望：孤儿药当道
“亚太经合组织（APEC）罕见病政策对话”国际研讨会顺利在京举办
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
FDA授予olinciguat治疗镰状细胞病孤儿药资格
FDA授予Lenti-D™治疗脑型肾上腺脑白质营养不良的突破性疗法资格认定
罗氏重磅多发性硬化症新药Ocrevus被证实会降低患者的疫苗应答
新合作助力基因疗法开发，治疗罕见眼病
镰状细胞贫血基因疗法新药研究申请； Alnylam公司报告RNAi疗法的临床前数据
血友病新药Hemlibra获FDA优先审评资格
FDA授予RGX-121治疗MPS II的快速通道资格认定
患友故事 || 走出去，一片阳光灿烂
罗氏Hemlibra获得无VIII因子抑制物A型血友病治疗优先审评认定
国外红火国内起步！从芬戈莫德看多发性硬化药物治疗进展
“基因组手术”治疗罕见病距离现实更近一步
欧洲药管当局推荐Translarna（PTC124）用于治疗年龄更小的DMD患者
基因治疗罕见病粘多糖进临床！
索元生物获得DB102新适应症肺动脉高压的独家许可
<
...
259
260
261
262
263
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
