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神经退行性疾病（PKAN）的关键3期研究开放招募儿科患者
研究揭示低钾性周期性麻痹导致突然瘫痪的原因
神经退行性疾病（PKAN）的关键3期研究开放招募儿科患者
FDA授予REGENXBIO公司RGX-111基因疗法治疗MPS I的快速通道资格认定
EMA授予Wave公司WVE-210201治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
新加坡或成为全球第二个将线粒体替代疗法合法化的国家
美或在新生儿中筛查致命遗传病
肢端肥大症3期临床试验完成了50%
Alexion申请批准ALXN1210用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
雷特综合征新药临床前疗效，及STARS临床研究更新
苯丙酮尿症的临床前数据公布
大疱性表皮松解症（EB）新进展
基于科学的视频游戏或有助治疗自闭症儿童
血友病药物价格及市场一览
转基因细菌变身抗病“斗士”，一个研究方向旨在治疗遗传性疾病——苯丙酮尿症。
第十一届全国遗传病诊断与产前诊断学术交流会暨第二届海峡两岸医药卫生交流协会遗传与生殖专业委员会年会通
《渐冻人康复护理指导手册》编委会成立暨工作会议在北京举行
腓骨肌萎缩症（CMT）患者优势手因过度使用导致肌无力的证据明显
一图读懂 | 骨及软骨病变罕见病新药研发进展
软骨发育不全全球2期研究中首位参与者开始用药
小胖威利综合征2期研究结果和计划的3期研究公布
研究数据显示Vamorolone (VBP15)（温和激素）改善了DMD患者的肌肉力量和耐力
欧洲首个VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗药物Mepsevii即将上市
研究发现富含抗氧化剂的维生素可以减少CF的呼吸疾病
戈谢病（GD）及黏多糖贮积症治疗新进展
一图读懂 | 血液罕见病新药研发进展
什么样的美，当叫稀世之美
口述中国|“渐冻人”阿东：没有残疾的人，只有残疾的眼光
2018第七届国际遗传疾病大会将于迪拜举行【11月9-10日】
蓝梅宣传月 | 2018淋巴管肌瘤病四川省医患交流会
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