资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂获批
Mepsevii™在欧洲获批治疗MPS
Cablivi™在欧洲获批治疗罕见凝血障碍症
临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市 | 关注
罕见病研究新进展及医疗保障新思考 | 2018高峰论坛专题推荐
FDA授予AT132治疗X连锁肌小管性肌病的再生医学先进疗法资格认定
研究人员发现首个提高罕见心脏病患者生存率的治疗方法
无创脑刺激可能有助于治疗罕见运动障碍
首个RNAi疗法及RNA药物在欧盟获批
喜讯连连！又一药物获FDA孤儿药资格认定
先天性鱼鳞病治疗药物获孤儿药资格认定
FDA授予CLR 131治疗罕见肉瘤的儿科罕见病资格认定
FDA授予Bertilimumab治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定
小分子候选药物获FDA儿科罕见病资格认定
中国科学家利用碱基编辑技术成功修复人类胚胎中的基因突变 | 马凡综合症
科学家在猴子身上发现神经退行性疾病，有望加速基因疗法
遗传性血管水肿（HAE）研究新进展
从Dravet综合征治疗药物研究进展 看罕见病用药开发思路
曾经的铁血军人，患病27年，他还能否自己穿衣系扣！？
皮肌炎的3期研究开启
新型药物策略纠正脆性X染色体综合征行为和生化测量结果
七月药研快报：近五十种疾病等你来了解
FDA授予AL001治疗该痴呆症的孤儿药资格认定
FDA授予LIVANTRA™治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定
新型干细胞模型可用于为罕见神经系统疾病测试疗法
克罗恩病3期研究成功达到其主要终点
研究发现修复多发性硬化症的新路线图
下一代药物在动物模型中沉默遗传形式ALS
15个月大的她罹患卵巢癌
河北省药学会罕见病药学专业委员会成立大会暨河北省药学会罕见病药学专业委员会学术会议
<
...
253
254
255
256
257
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
