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产前基因编辑技术有望治疗先天性疾病
FDA为12项新的罕见病药物试验提供拨款资助
欧洲首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro上市在即
FDA授予口服抑制剂治疗罕见淋巴瘤的孤儿药资格认定
第三届中国戈谢氏罕见病大会暨国际戈谢病日科普宣传圆满成功
“脑细”之谜破解 ，有望10年内制药助患者
P.C.（患者为中心）时代到来
FDA授予Myelo001治疗急性放射综合征的孤儿药资格认定
浙大高材生身陷罕见病困境，能否重拾梦想
药监局制定《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》
FDA授予Q-Cells®治疗横贯性脊髓炎的孤儿药资格认定
降低患者残疾程度 罕见病新药3期结果优良
FDA授予AG10治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的孤儿药资格认定
FDA授予MeiraGTx公司AAV-CNGB3治疗全色盲的快速通道资格认定
罕见病药物名列拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示名单
FDA授予新药治疗罕见肝病的快速通道资格认定
首创抑制剂治疗毁灭性脑癌获FDA孤儿药资格认定
研究人员为骨髓增生异常综合征开发新的预后工具
罕病新药 FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
FDA授予Relacorilant治疗胰腺癌的孤儿药资格认定
基因编辑人体试验解禁！美国首例CRISPR疗法获批临床
首创血癌治疗剂获FDA孤儿药资格认定
新的雌性小鼠系有望帮助研究人员测试基因疗法
FDA批准启动LYS-SAF302治疗黏多糖贮积症的临床试验
首创口服疗法治疗罕见视网膜疾病新进展
罕见儿科神经退行性疾病基因疗法将进入临床试验
肿瘤疗法连续获得FDA开发激励
罕见病纳入医保报销目录，大幅降价！
新研究提示亨廷顿舞蹈症潜在疗法
与主流观点相反，ALS会影响思维 | 关注
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