资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
奥巴捷创国内罕见病药物上市最快纪录
四岁男孩患世界罕见病 80天烧坏6支体温计 产检都查不出来！
罕见病——“血友病”患者实记
看不清前方，却不想停下脚步
新发现有望治疗神经退行性疾病
致命罕见病有望迎来首款基因疗法，已启动临床试验
一图读懂广东省改革完善仿制药供应保障及使用政策实施方案
囊性纤维化患者的Ib/IIa期试验启动
研究人员识别有望用于ALS诊断和预后的蛋白质
广东省改革完善仿制药供应保障及使用政策实施方案的通知
致病基因变异或可实现精准编辑
澳大利亚罕见病患者可免费获得救命特效药
靶向异常信号提示治疗罕见儿童血液病的新方法
血小板减少症新药！Dova公司第二代TPO-RA药物Doptelet治疗ITP新适应症在美进入审查
IQVIA发布孤儿药使用和成本的最新分析
陕西鼓励研发仿制临床必需药
FDA授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
FDA授予PAAG15A治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
新疗法有望减少肌营养不良中的肌肉丢失
精准医疗时代 “老药新用”大有可为
研究显示底物还原疗法使戈谢病患者长期获益
原发性胆汁性胆管炎的全球3期研究启动
FDA批准该神经发育疾病的2期试验
多发性硬化症：早治疗获益大
随时随地睡倒 小学男生“秒睡”原是患罕见“发作性睡病”
使用“ALS芯片”测试新药物
PXT3003治疗腓骨肌萎缩症关键3期试验结果积极
聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物，「纽福斯」想让千万眼遗传病患者受益
Nat Immunol：新发现！盐分或是诱发多发性硬化症的因素之一
罕见病新药！Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
<
...
249
250
251
252
253
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
