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盘点 | 2018美FDA批准的81个孤儿药适应症
Bridge公司提交BBT-877治疗特发性肺纤维化的新药临床研究申请
儿童用药安全引关注 行业呼吁鼓励政策落地
尿液中的胞外RNAs可能是DMD患者的标志物
Science：对神经母细胞瘤的临床表型进行分类，有望开发出更有效的治疗方法
首创BCMA靶向疗法治疗多发性骨髓瘤关键研究的患者招募完成
首届AADC中国医患交流会2019.1.4 广州
关于印发健康扶贫三年攻坚行动实施方案的通知
图解政策 | 读懂临床急需境外新药审评审批工作程序
EC授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
六旬老人突发罕见病 热心市民3天献血过万毫升
2018年11月全球批准新药概况
X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法：恢复患者免疫长达1年
儿童呼吸衰竭的新定义得到验证
FDA为CMT提供ACE-083快车道治疗试验
2018年第一届儿童血液罕见病诊治进展学习班12月15-16日举行
英国完成“10万人基因组计划”，推动癌症、罕见病的精准医疗
研究发现多发性硬化症起源和发展的新线索
张学敏/李涛合作张学敏/李涛合作组揭示绿茶提取物EGC组揭示绿茶提取物EGCG抑制cGAS激活的机理
不要忘记渐冻人症
长春市慈善会启动 2019年“慈善救助·情暖万家”活动
孩子患罕见病全身换血6次疼痛难忍 咬坏玩具后妈妈把手伸进他嘴里
FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定
EC授予IB1000系列化合物治疗尼曼匹克病的孤儿药资格认定
花季少女出现“男性特征”，原来是罕见病作怪
北京协和医院眼科首次粘多糖贮积症一型宣教会
一文了解罕圈新动态 | 活动快讯
北京协和医院 罕见病门诊简介
诺华罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评 费用已预先确定
新型基因疗法有望攻克多种血液疾病
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