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首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域
查运红：让更多罕见病在宜昌就能诊治
医药界的诺贝尔奖：2018年国际盖伦奖——最佳生物技术产品：Spinraza
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首个Lambert-Eaton肌无力综合征疗法获FDA批准
范可尼贫血基因疗法！Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
青岛：25种疾病可获救助 建设20处社区养老服务所
24年来首个重大突破！Sobi公司超罕见病HLH治疗药物Gamifant获美国FDA批准
FDA授予PLN-74809治疗原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格认定
阿斯利康首款呼吸道生物制剂：获罕见免疫病孤儿药认定
海绵宝宝创造者去世 他患的罕见病是世界五大绝症之一
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Myonexus公司宣布启动针对肢带型肌营养不良2E型的基因治疗第一例临床试验
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多数囊性纤维化患者可能没有接受足量的抗生素治疗
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脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识研讨会胜利召开
7岁库欣病患儿的罕见病例研究
22周胎儿被查出罕见病医生提醒：孕期超声检查不容忽视
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“瓷娃娃”“铁奶奶”求学记
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