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美药管局批准一种消费级基因变异检测工具
Denali与赛诺菲达成超10亿美元合作，治疗神经系统疾病
FDA授予A4250治疗罕见肝病的快速通道资格认定
关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知
定制新药拯救脑病女孩（贝敦氏症）
“人类表型组计划”国际研究联盟成立
降低突变蛋白水平可恢复亨廷顿舞蹈症小鼠认知功能
早期治疗可能有助于逆转罕见病中的自闭样行为
罕见眼疾基因疗法一期临床结果积极，这家公司专有的NAV载体平台火力全开
重症肌无力的3期试验将启动
九月药研快报：多种罕见病新进展等你来了解
为急需药设立专门通道！两部门加快审评审批
囊性纤维化药物获欧盟孤儿药资格认定的积极意见
湖南一男子感冒一个月不愈 竟是患上罕见病米勒费雪综合征
双胞胎哥哥腹中供血给弟弟，警惕罕见病影响胎儿发育
基因疗法治疗罕见失明取得突破
中国首届家族性高胆固醇血症（FH）医患交流会邀请
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一次治疗6个月有效 基因编辑疗法有望治疗罕见病
盘点：欧洲基因和细胞治疗协会第26届年会上全球各大公司最新进展
中重度活动性克罗恩病三期临床招募启动
研究有望为儿科脑肿瘤提供新法
罕见肺病关键试验完成招募
武田制药下注Enterome公司克罗恩病药物
尼曼匹克病药物临床试验数据令人鼓舞
FDA授予PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道资格认定
2018年神经纤维瘤大会即将在巴黎召开
罕见病新药！satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）III期临床获得成功
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