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FDA授予Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的快速通道资格认定
基因疗法有望治疗共济失调
FDA授予Miransertib治疗PIK3CA相关过度生长病谱的快速通道资格认定
自身免疫性皮肤病药物获FDA快速通道资格认定
FDA授予CX-01治疗急性髓细胞白血病的快速通道资格认定
“没有生命迹象”的宝宝应该放弃吗
新型阻断疗法治疗尼古丁相关疾病
FDA批准罕见白血病新疗法
亨廷顿氏症或许在患者出现症状之前就已经“悄悄”发生了！
研究人员识别出治疗两种疾病的潜在新药靶点
下一个“Kymriah” 治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法AVXS-101
疼痛无时不在，但这并不意味着我们不能拥有幸福的生活
蓝梅人声 | “爱的供氧”2018蓝梅阿卡贝拉人声乐团慈善音乐会（现场纪实）
一种新药为治疗亨廷顿舞蹈病带来希望
2018全国罕见病组织秋季能力建设培训会开始报名啦！| 活动报名
Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目
基因疗法获FDA快速通道资格认定
囊获10项在研基因疗法，Amicus拓展罕见病管线
强生肺动脉高压药物Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）III期临床获得成功，显著改善肺血管
基因编辑阻止狗类DMD的发展
首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的液体被批准
强大分子为神经退行性疾病的治疗带来新发现
身怀琥珀，心系希望
研究人员发现多发性硬化症的新亚型
身怀琥珀，心系希望
发挥个体化医疗优势，加速罕见病领域新药研发
基因疗法治疗罕见视网膜疾病新进展
研究发现纤维化发展的机制
全色盲（ACHM）研究新进展
研究性基因疗法再获孤儿药资格认定
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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