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亨廷顿舞蹈症猪模型为测试疗法提供优势
研究人员在小鼠研究中发现Alport综合征潜在治疗靶点
研究发现治疗衰弱性遗传性神经疾病的潜在药物
夏尔和NanoMedSyn公司就溶酶体贮积症潜在疗法达成研究协议
北卡罗来纳大学开展基因组编辑治疗亨特综合征（MPS II）的临床实验
给父母的一封情书 | 故事
西班牙一女子患罕见病 被迫在玻璃笼子里生活13年
肌萎缩新药获孤儿药指定 两月后进临床
国际研究团队确认与ALS相关的新基因突变
EMA授予EHP-101治疗硬皮病的孤儿药地位
FDA授予ABO-202基因疗法治疗巴腾病的罕见儿科疾病地位
国务院办公厅印发《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》，鼓励仿制罕见病等治疗所需药品
“六大嫌疑谁是真凶” | 真相只有一个
新的远程医疗研究或有助于鉴别婴儿的孤独症症状
药物筛选试验使Alport综合征的新疗法成为可能
3期试验显示血液干细胞移植改善复发缓解型多发性硬化症患者的残疾
iBio公司选择其纤维化疗法项目的领先候选物质
FDA授予PTI-428治疗囊性纤维化的突破性疗法地位
你并不孤单中国FSHD组织培育计划正式启动（内含20例FSHD免费基因检测活动）
写给病友：为自己争取权益，因为你值得拥有
科学家发现干扰素λ受体IFNlR1突变与常染色体显性遗传非综合征性耳聋相关联
科学家发现ALS相关蛋白质的一个关键功能
中国首届面肩肱型肌营养不良症（FSHD）病友会暨医学研讨会成功召开
生命之美——上海宣讲活动圆满落幕
FDA批准FCX-013治疗局限性硬皮病的新药临床研究申请
CRISPR/Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
TSRI科学家发现腓骨肌萎缩症潜在治疗新靶点
意外发现可能导向新的多发性硬化症治疗方法
生而不凡 · 罕见病人
现实生活中的“吸血鬼”：晒太阳就会起水泡
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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