中华医学会神经病学分会主任委员、北京协和医院神经病学系主任崔丽英教授　小新　摄

　　中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会24日在京共同发布了中国首部《多发性硬化患者生存报告(2018)》。

　　这是中国首个覆盖全国范围、以患者角度出发的多发性硬化患者调研，涵盖患者基本特征、疾病特征、诊疗情况、心理负担及经济负担五大方面。

　　据悉，多发性硬化(Multiplesclerosis,MS)作为罕见病的一种，是严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病，好发于青壮年。我国预计约有3万名多发性硬化患者。

　　2018年5月，中华医学会神经病学分会牵头对全国49家医院、56位权威专家和1362名患者进行调研，患者分布全国31个省、直辖市和自治区(港澳台除外)。

　　“此次调研帮助我们更好地了解了多发性硬化患者的生存现状，为推进标准治疗，提高患者生存质量，完善保障政策提供了很好的依据。”中华医学会神经病学分会主任委员、北京协和医院神经病学系主任崔丽英教授指出，“我们也希望进一步提高全社会对多发性硬化这一罕见疾病的认知，及早确诊并进行积极有规范的治疗”。

　　崔丽英介绍，我国患者的发病高峰年龄为20-40岁即青壮年时期。多发性硬化患者因神经功能受损临床表现多样，最常见的临床表现依次为感觉障碍、肢体运动障碍、疲劳和平衡障碍，其他症状还包括：视力下降、头晕、复视、疼痛、认知障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。

　　中华医学会神经病学分会神经免疫学组组长、河北医科大学第二医院副院长郭力教授 小新 摄

　　中华医学会神经病学分会神经免疫学组组长、河北医科大学第二医院副院长郭力教授指出，“我国多发性硬化患者进入进展阶段时间较欧美患者较早，这可能与我国患者在复发期认为轻微症状可不吃药，以及缺乏规范治疗有关。因此，我们需要对更多的医生及患者进行教育，帮助患者更清楚的了解自己的疾病及进程。及早规范治疗才能使患者获得更好的预后，防止复发。”

　　据悉，我国多发性硬化患者的确诊周期长，47%的患者不能被立即确诊，38%的患者被误诊为其他疾病，最常被误诊的疾病为视神经脊髓炎、焦虑、血管病、眼科疾病等。

　　据介绍，目前，疾病修正治疗(DMT)是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物，可以有效降低复发、延缓残疾进展。

　　“多发性硬化是终身性疾病，其缓解期疾病修正治疗对很多患者至关重要，可有效降低患者年复发率，延缓残疾进展。中国患者的缓解期治疗率与欧美差距巨大，必须要提高起来。”中国免疫学会神经免疫分会主任委员、中山大学附属第三医院神经病学科胡学强教授强调，“最新出炉的《多发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版)》推荐特立氟胺片为DMT的一线口服治疗药物，能有效降低疾病复发率，控制疾病进展。”

　　崔丽英教授介绍，目前在我国能够得到修正治疗的患者只有10%，药物只有两种，而在我国香港，得到修正治疗的患者达到79%，药物的种类是8种。而欧美国家86%患者都能够得到修正治疗，而且药物可以达到16种。她指出，在多发性硬化的治疗方面，我国和国外还是存在客观上的差距。

　　对于多发性硬化病进入医保，崔丽英表示，《“健康中国2030”规划纲要》提出了公正公平。在多达6000多种罕见病中选出121种列入第一批罕见病目录，在选择的时候主要是优先考虑有药可治的疾病。

　　对此郭力表示，“罕见病发病人数相对较少，而药品开发的投入并不会因为患者人数少而减少。研发投入高、患者基数少，药价必然较高。但高药价对于患者及家庭来说是很难承受的。通过保障系统承担全部或者大部分药物治疗费用，才能最大限度地体现社会公平。”