会议现场 前言：2019年2月28日国际罕见病日中国宣传倡导活动，罕见病发展中心（CORD）联合消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会（The Global Commission，简称“全球委员会”）、IQVIA 艾昆纬中国、CM公益以及各类罕见病患者组织、各大医院、各大药企在全国举办多种形式的宣传倡导活动，其中2月28日当天在北京举办《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》、《中国罕见病药物可及性报告（2019）》、《国家首批罕见病名录对应药物梳理报告》发布会，以及“互联网及新技术在罕见病诊疗中的应用”和“中国罕见病药物准入可及医保”两大研讨会。
中国医院协会副会长、中国罕见病联盟执行理事长李林康
当天下午，中国医院协会副会长、中国罕见病联盟执行理事长李林康主持“中国罕见病患者药物准入及医保研讨会”研讨会。中国罕见病联盟的联盟成立有利于整合中国罕见病防治资源，调动医疗机构、科研院所、社会团体、医药企业等方面积极性，集中产学研优势，提高罕见病治疗水平。
国家卫健委卫生发展研究中心卫生政策与技术评估室主任赵琨
国家卫健委卫生发展研究中心卫生政策与技术评估室主任赵琨，介绍了罕见病卫生技术评估的作用。赵琨主任指出罕见病应有独立的卫生技术评估流程，并展述如何开展卫生技术评估，以及卫生技术评估面临的挑战。同时还分享了英国在应对罕见病药物的卫生技术评估挑战方面的实践，并强调建立由多方参与的基金池将是应对罕见病治疗资金压力的有效方法，值得进一步探索和尝试。
如何加快转移、转化，对罕见病有救治的、满足临床技术的思考，赵琨主任根据世界卫生组织给关于技术评估概念并结合中国国情给出了以下建议：一、从在中国上市，有明确适应症的，但未进入医保的优先；二、罕见病主题遴选，按照重大议题和特殊议题进行，直接进入决策环节；三、患者参与，设置最低的临床目标和最高的临床目标，按照等级进行支付；四、选择有资质的教学医院进行科研。
IQVIA艾昆纬中国区副总裁邵文斌
IQVIA艾昆纬中国区副总裁邵文斌就立法定义罕见病及罕见病药物等几个方面分享了全球罕见病医疗保障模式。他指出，对罕见病药物的研发和生产，有助于营造鼓励创新的行业环境，最终促进整个生物医药行业的创新发展。同时也提供了自己的一些思考建议，通过立法来定义罕见病及罕见病的药物，慢慢纳入、进行管理和解决；对罕见病新药注册的审评制度差异化对待，加快药品上市；形成政府的主导、医保覆盖、分类管理、专项基金和多方共付的思路，尽可能解决投资覆盖问题；差异化医保准入评估和卫生技术评估体系；降低或免除患者自付费用，保障患者有能力负担治疗费用。
青岛市社会保险研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任委员、CORD顾问刘军帅
青岛市社会保险研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任委员、CORD顾问刘军帅以“罕见病药物医保改革的探索”为主题发表主题演讲。他认为罕见病药物医保改革的探索是中国医改的试金石。罕见病药物医保改革的时代性特征，民生健康、医药创新等问题都含在里面。指出我们应以患者为中心，以价值为导向，以付费为抓手，以控费为保障的全面深化改革趋势。
部分嘉宾合影
华中科技大学陈昊、上海市医疗保障局筹资二局局长龚波、上海市卫生与健康发展研究中心金春林、RDPAC康韦、IQVIA艾昆纬李杨阳、青岛市社会保险研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任委员、CORD顾问刘军帅、武田中国罕见病事业部的业务负责人陆义骏、十三届全国政协委员马进、南开大学法学院宋华琳、北京罕友医药有限公司高级患者支持经理、CORD高级顾问肖磊、勃林格殷格翰中国祝刚（按姓氏首字母排序）出席了此次会议，并就该议题展开讨论。
