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诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！
转氨酶升高 查出“小铜人”
河南一罕见病男童多次遭父亲放弃，28岁单亲妈妈已无力坚持
2岁女童膝盖长“大米”，一查竟是罕见病，时间久了会致残
安徽一3岁男童患罕见病只剩10公斤，医生：这种病我们也没见过
河南南阳姐弟同患罕见病 5岁姐姐放弃治疗 忍痛做出生命选择题
临床急需罕见病新药「阿加糖酶α」在中国获批，治疗法布雷病
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定
委员议事厅透过“疫情”看医保 深圳还能如何先行示范？
基因疗法治疗法布雷病新进展
一例我国发病率不足百万分之十的罕见病例病因的抽丝剥茧
一针70万天价药引热议，SMA患儿家像微缩的ICU
协和罕见病MDT举行疫情以来首场线下会诊，为患儿寻找反复“眼肿”的最佳治疗方案
甲基丙二酸血症和丙酸血症研究新进展
FDA授予 Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症儿科罕见病资格认定
《幸福来敲门》父母为爱坚守，只为给罕见病女儿一个安稳的怀抱
停摆进展，延续可能 | 多发性硬化国家一类新药万立能®（西尼莫德）开出首张处方
Smith-Magenis（SMS）综合征新药研究进展
携手护航“天使宝贝”，天使综合征治疗基金会与Lixte Biotechnology合作，支持潜在疗法
法布里病患者福音！创新基因疗法获FDA快速通道资格
角膜溃烂，原来是得了这种罕见病！
2020年柒望基金奖学金正式开放申请
东营市人民医院“疑难罕见病精准化诊疗中心东营分中心”启动
FDA批准含大麻有效成分药物治疗罕见病癫痫发作
SRK-015获美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症
Batten病治疗方法研究
杭州高校老师卖房、贷款，只为给患罕见病的女儿吃上“世界上最贵的糖”
NEJM：LDL受体水平低？不怕！研究表明，再生元创新药物联合降脂疗法可显著降低“坏”胆固醇水平
扩大生态圈 水滴布局“险+药”新模式
全球首个硬皮病相关间质性肺疾病靶向药在华上市
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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