和铂医药（Harbour BioMed）近日宣布，其在研产品巴托利单抗(HBM9161)近日获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)授予突破性治疗药物资格。

突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在前期临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药获得CDE快速审评待遇，而且能与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。同期获批的还有武田、阿斯利康等制药企业。

重症肌无力(MG)是一种由致病性IgG介导、严重影响生活质量的神经肌肉疾病。在中国，大约有25万患者受重症肌无力困扰，现有的治疗无法有效的控制病情，急需新的有效且安全的治疗手段。

巴托利单抗（HBM9161）作用机制——点击图片查看大图

新生儿Fc受体（FcRn）是一种细胞受体，可结合IgG抗体并引导这些抗体经细胞转运。FcRn在防止IgG抗体降解方面发挥着关键作用。因此，FcRn抑制（例如，通过使用FcRn靶向抗体）经证明可降低致病性IgG抗体的水平。其他抗FcRn抗体在IgG介导的自身免疫性疾病中的临床试验已经取得了良好的临床结果，表明FcRn是治疗这些相关疾病的重要药物靶点。

巴托利单抗（HBM9161）是一种靶向FcRn的新型全人源化单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。现有的证据表明，重症肌无力（MG）患者IgG水平的降低与临床获益相关。早期研究表明，巴托利单抗具有良好耐受性，可迅速降低总IgG。研究亦表明巴托利单抗是首个被证实在中国和高加索人群中经皮下注射(SC)后能持续降低IgG的抗FcRn靶点药物。

和铂医药管线——点击图片查看大图

巴托利单抗（HBM9161）由和铂医药从HanAll Biopharma授权引进，和铂医药拥有该药在大中华地区（包括香港，澳门和台湾）开发、制造和商业化的权利。基于这种创新机制及在中国尚未满足的高度医疗需求，和铂医药已启动多项临床研究，评估HBM9161治疗多种自身免疫性疾病，包括：免疫性血小板减少症、甲状腺相关性眼病、重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病、自身免疫溶血性贫血、慢性脱髓鞘性多发性神经病。 

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示：“巴托利单抗是和铂历史上首个产品首次获得突破性治疗药物资格，具有重要的里程碑意义。中国有大量患者深受致病性IgG介导的免疫性疾病困扰，包括重症肌无力、免疫性血小板减少症和视神经脊髓炎谱系疾病等。突破性治疗药物资格认定将进一步加快巴托利单抗的研发进程，加速药品上市，我们期待早日为重症肌无力患者带来创新疗法。”