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“荷花聚能”罕见病公益宣传活动在济南启动
湖南启动罕见病综合关爱项目 受助者最高可获5万元资助
因我呐“罕” 医路有伴 湖南省罕见病综合关爱项目正式启动
长沙4岁男童患上罕见病,辗转6家医院未确诊国内仅报道3例
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高考662分的“庞贝病男孩”:坚强与爱给我力量
一针70万,罕见病药物为何这么贵?
新特药“用药贵”有望缓解
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治疗10年才知是家族性罕见病
NEJM:单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
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7岁女童患病艰难求医不忘上学梦 蜀山区残联与西园小学上门送录取通知书
坏胆固醇降低一半,再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格
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3岁女童患罕见病 药物治疗有“新解法”
神经母细胞瘤患儿临床试验开启
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
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常染色体显性多囊肾病治疗药物获FDA孤儿药资格认定
为爱聚“脊“丨SMA关爱月患者公益项目启动
研究人员探索“食疗”治疗多发性硬化症的原理
黏多糖贮积症特效药已在华获批 患者期待纳入医保
无脉络膜症的1期临床试验完成首位患者给药
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多系统萎缩症国际临床3期试验招募提前完成
治疗“小胖威利综合征”,LV-101鼻内给药3期CARE-PWS研究顶线结果积极
EMA建议授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
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