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治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认
首个治疗SMA口服药物在美获批
2020年肺动脉高压病友联盟年会回顾
仁济医院为罕见病患儿成功实施活体肝移植手术
保健药须自费 更多好药可报销
理性看待“诺西那生钠”高价 解决罕见病费用问题必须适应国情
“天价”罕见病药一支70万元？
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70万元/针天价药引争议 专家呼吁发挥商保作用
一针就要70万！罕见病用药这么贵，能否纳入医保？
关爱SMA患者，专家聚湘探讨罕见病精准诊疗
这种疾病让200多万人在痛苦中挣扎，这种单克隆抗体想要阻止它
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戈谢病研究新进展
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2020首届中国罕见病 • 青少年艺术作品大赛
反复骨折3年多 14岁男孩像个“瓷娃娃”
疑难肝病领域开辟研究新方向，儿科医院首次发现新型遗传性肝病
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乐见“神药”跌下神坛
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