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罕见病患者航航昨出“移植舱”
第三届中国SMA大会抢“鲜”看 | 药物研发
四川省医学会罕见病学专业委员会成立大会暨第一次罕见病学学术会议
一双儿女先后患上恶疾，一家入踏上艰难的求医之旅
FDA授予Inzomelid治疗冷吡啉相关周期综合症孤儿药资格认定
看病，不用再先垫付了
迄今最大规模研究：科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
11β-羟化酶抑制剂osilodrostat在德国上市，用于治疗库欣综合征
山西省罕见病专项援助基金启动，多方共付模式落地
美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
淮南一男童身患罕见病，特效药一年要花费几百万，家人向社会求助
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13岁男孩手指脚趾烧灼般痛，竟是一种罕见病！来杭求医成首个幸运儿
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CHMP建议批准KAFTRIO®联合KALYDECO®治疗囊性纤维化患者
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基因治疗又遇挫折,它还是专治罕见病的新克星吗？
调研显示：医患双方均渴求罕见病防治支持
每年可省上百万！罕见病特效药进医保，浙大儿院13岁患者成为首个幸运儿
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Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
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