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治疗“泡泡男孩病”，慢病毒基因疗法获FDA罕见儿科疾病认定
FDA授予DYN101治疗中央核肌病和肌管性疾病儿科罕见病资格认定
首届 “自毁容貌综合征医患交流会”在杭州成功召开！
ALS试验招募到首批患者
美国Dyne公司最新融资1.15亿美元，开发治疗肌肉疾病的抗体-寡核苷酸疗法
近两年来癫痫频繁发作 小伙患罕见病 病名就有24个字
剑指神经元蜡样质脂褐质沉积症，Neurogene又一基因疗法获FDA孤儿药资格
NICE正在寻求患者关于Puldysa反馈，以便可能获得NHS资助
EHP-101治疗弥漫性系统性硬皮病2a期临床试验第一批入组患者已开始用药
库欣病研究新进展
上海民声 | 罕见病名录诞生了
治疗转移性神经母细胞瘤！创新单抗疗法完成上市申请滚动提交
“荷花聚能”罕见病公益宣传活动在济南启动
湖南启动罕见病综合关爱项目 受助者最高可获5万元资助
因我呐“罕” 医路有伴 湖南省罕见病综合关爱项目正式启动
长沙4岁男童患上罕见病，辗转6家医院未确诊国内仅报道3例
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高考662分的“庞贝病男孩”：坚强与爱给我力量
一针70万，罕见病药物为何这么贵？
新特药“用药贵”有望缓解
Vosoritide治疗儿童软骨发育不全症的上市许可申请已提交
治疗10年才知是家族性罕见病
NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
男子患罕见病，身材肿成“绿巨人”
7岁女童患病艰难求医不忘上学梦 蜀山区残联与西园小学上门送录取通知书
坏胆固醇降低一半，再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格
CHMP建议批准ARIKAYCE治疗鸟分枝杆菌复合体肺病
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3岁女童患罕见病 药物治疗有“新解法”
神经母细胞瘤患儿临床试验开启
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