资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
科学家首次精准编辑线粒体基因
中国首个原创（First-in-class）干细胞新药IND获批，用于治疗肺纤维化
英国Healx公司与MD UK慈善机构合作针对FSHD疾病的新药研发项目
Maralixibat可使进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿实现非移植存活
70万一针"续命药"! 罕见病男童父亲:我们从来没有想过放弃
铜娃娃学院|浙二吴志英专家团队肝豆状核变性医患交流会
《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理》报告发布
FDA授予Protego-PD™治疗坏死性小肠结肠炎儿科罕见病和孤儿药资格认定
FDA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
无声的苦难：中国大陆罕见病的认知与管理评估
无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理 | 全文
中国卡尔曼氏综合征群体综合社会调查报告（2019）发布
FDA批准HST5040治疗甲基丙二酸血症和丙酸血症的研究性新药申请
EC授予ADX-2191治疗视网膜脱离孤儿药资格认定
致敬！5岁“天使”走了，却把器官和遗体都留在了人间
美儿SMA患者康复评估治疗支持计划（2020年）即日起开放申请
无声的苦难- 亚太地区罕见疾病之认知和管理评估 | 报告发布会
欧盟委员会授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良孤儿药资格认定
FDA授予gemcitabine治疗胆管癌孤儿药资格认定
渤健新药终上市 使用患者知多少？
基因疗法治疗A型血友病的1/2期临床4年数据公布
卫材Fycompa(卫克泰®，吡仑帕奈)新型细颗粒制剂在日本上市，片剂1月在中国上市！
探索黏多糖综合征Ⅲ型新疗法的临床试验启动
斯道资本等联合创立，中国罕见病平台「琅铧医药」获得 8000 万美元 A 轮融资
一次治疗降低患者出血率91%，Spark公布血友病A基因疗法长期试验结果
镰刀型细胞贫血症研究新进展
Neurogene在研CNL5基因疗法获得FDA孤儿药资格认定
基因疗法治疗Batten病获FDA授予孤儿药资格认定
第八届北京罕见病学术大会暨2020京津冀罕见病学术大会召开
<
...
144
145
146
147
148
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
