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高考662分的“庞贝病男孩”：坚强与爱给我力量
一针70万，罕见病药物为何这么贵？
新特药“用药贵”有望缓解
Vosoritide治疗儿童软骨发育不全症的上市许可申请已提交
治疗10年才知是家族性罕见病
NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
男子患罕见病，身材肿成“绿巨人”
7岁女童患病艰难求医不忘上学梦 蜀山区残联与西园小学上门送录取通知书
坏胆固醇降低一半，再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格
CHMP建议批准ARIKAYCE治疗鸟分枝杆菌复合体肺病
上海儿童医学中专家为罕见病少年搭起30厘米“生命之桥”
3岁女童患罕见病 药物治疗有“新解法”
神经母细胞瘤患儿临床试验开启
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
FDA授予VTA-110治疗杜氏肌营养不良症孤儿药资格认定
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常染色体显性多囊肾病治疗药物获FDA孤儿药资格认定
为爱聚“脊“丨SMA关爱月患者公益项目启动
研究人员探索“食疗”治疗多发性硬化症的原理
黏多糖贮积症特效药已在华获批 患者期待纳入医保
无脉络膜症的1期临床试验完成首位患者给药
X连锁少汗型外胚层发育不良症研究新进展
多系统萎缩症国际临床3期试验招募提前完成
治疗“小胖威利综合征”，LV-101鼻内给药3期CARE-PWS研究顶线结果积极
EMA建议授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)
治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认
首个治疗SMA口服药物在美获批
2020年肺动脉高压病友联盟年会回顾
仁济医院为罕见病患儿成功实施活体肝移植手术
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