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调研报告 I 2019年硬皮病患者综合社会调查
孤儿药周报 | 默沙东靶向诺奖信号通路抗肿瘤小分子疗法、黏多糖贮积症基因疗法入围
百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
FDA批准首个治疗肢端肥大症的口服疗法
美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
全家5个男人同患罕见病去世两个，83岁老妈妈艰难照顾3个儿子
Acceleron/百时美施贵宝TGF-β配体陷阱sotatercept II期临床成功！
DMD基因疗法1年随访结果喜人，已在JAMA子刊发表
湖南省第二人民医院成功救治一罕见病患者
病人得了罕见病，亲人有什么样的感受？
夫妻均携带罕见病致病基因，想生二胎却又担心！河南这群医生帮他们圆了梦
关于发布罕见病特殊药品谈判结果的公告
FDA授予Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的新药申请优先审评资格
FDA官员：落实罕见病用药、基因疗法监管新举措，将取消一项重要的激励措施
ATL1102治疗DMD的2期试验达到主要终点并超预期实现次要终点
湘雅专家挑战高难度手术 为2月龄男婴根治"心病"
中国儿科人新突破！浙大儿院管敏鑫教授团队在JCI发表Leber视神经病变最新研究进展
Hizentra®治疗原发性免疫缺陷症的三项分析结果
为生命提供更多支持——记华润萍矿总医院中医肾病科
Pegunigalsidase Alfa治疗法布雷病的生物制品许可申请已提交
FDA授予Berubicin治疗恶性胶质瘤孤儿药资格认定
还记得翔安患罕见病的1岁小女孩小雯吗
“唱出明天·唱出彩虹”合唱团招生进行时
溶酶体贮积症高危筛查项目将在30个省份开展
海南志愿者参与冰桶挑战呼吁“关爱渐冻人”
“用爱解冻” “6·21世界渐冻人日”上海举行系列关爱公益活动
男子受“溃疡”困扰竟生命垂危 原来罹患可致命的罕见病
FDA授予ATX01治疗红斑性肢痛症孤儿药资格认定
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