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欧盟委员会授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良孤儿药资格认定
FDA授予gemcitabine治疗胆管癌孤儿药资格认定
渤健新药终上市 使用患者知多少？
基因疗法治疗A型血友病的1/2期临床4年数据公布
卫材Fycompa(卫克泰®，吡仑帕奈)新型细颗粒制剂在日本上市，片剂1月在中国上市！
探索黏多糖综合征Ⅲ型新疗法的临床试验启动
斯道资本等联合创立，中国罕见病平台「琅铧医药」获得 8000 万美元 A 轮融资
一次治疗降低患者出血率91%，Spark公布血友病A基因疗法长期试验结果
镰刀型细胞贫血症研究新进展
Neurogene在研CNL5基因疗法获得FDA孤儿药资格认定
基因疗法治疗Batten病获FDA授予孤儿药资格认定
第八届北京罕见病学术大会暨2020京津冀罕见病学术大会召开
武汉罕见病患儿3个月后来宁复诊，状态良好笑容动人
白白胖胖 恢复很好！武汉的罕见病宝宝在南京完成第二次手术
努力将罕见病止步于“防”
破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
辟谣丨罕见病都是无药可救的绝症？
突破！这一创新罕见病用药将实现“重庆造”
罕见病家族基因有望被阻断 备孕应及早咨询
2岁女孩做肠套叠手术，罕见病症状还没出现，病理医生就发现了线索！
武汉罕见病宝宝再回南京，顺利完成第二次手术
全球已发现遗传病约7000多种，如何阻断罕见病遗传“通道”？
妻子因一场骗局入狱，男子带罕见病女儿艰难求医：一只蚊子差点要了她的命
13岁女孩双腿水肿，竟然是这种基因变异导致的家族性罕见病
9斤长到18斤！武汉罕见病患儿3个月后来宁复诊
Apellis宣布计划提交Pegcetacoplan治疗PNH的上市申请
成都男子身患罕见“马德龙病” 医院成功帮他减负
卢光琇：多举措预防遗传性罕见病 呼吁下一代不要生育罕见病宝宝
CXA-10治疗局灶节段性肾小球硬化的二期试验患者招募完成
6个月婴儿患罕见病，颈部肿物压迫气管！主刀医生讲述生死救援
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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