今日，FDA宣布治疗治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）新药候选药物PF1801获得孤儿药资格认定。该药物由专门开发罕见肌肉骨骼疾病新药的公司Immunoforge研发。

作为孤儿药资格认定获得者，Immunoforge将从FDA获得以下好处：在杜氏肌营养不良症的临床试验期间，免除合格的临床试验费用和FDA快速审查资格，以及在上市批准后7年独占权。

Immunoforge计划在2021年下半年从美国FDA获得杜氏肌营养不良症2期临床试验的批准，并推广临床试验，因此其在美国设立了分公司。Jim Ballance博士被任命为美国分公司的总裁，他曾是PhaseBio公司副总裁，并领导PhaseBio的各种新药开发，包括PF1801。Immunoforge基于PhaseBio的PF1801专利，正在开发治疗罕见肌肉相关疾病的药物，如杜氏肌营养不良症、多发性肌炎和包涵体肌炎，PhaseBio已完成2期临床试验。

杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者一般在3-5岁开始发病,最早表现出进行性腿部肌无力(爬楼梯困难)，导致不便行走。12岁时失去行走能力,常年与轮椅为伴,20岁-30岁因呼吸衰竭而死亡。针对该病，医学界尚无有效疗法。

外文：Immunoforge's 'PF1801' Is Designated as Orphan Drug by FDA