M6P Therapeutics是一家为溶酶体贮存症（lysosomal storage disorders ，LSD）开发下一代重组酶和基因疗法的私营生命科学公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予其6个儿科罕见病资格认定（RPDD），用于LSD开发管线内各类项目，包括四种重组酶和两种基因疗法项目。此外，FDA还授予其戈谢病和粘脂质贮积症基因疗法两个孤儿药资格认定（ODD）。

M6P公司正在开发一种创新技术，可以调节将酶运输到溶酶体的自然机制。该公司的双顺反子S1S3平台能够改善重组酶在靶组织中的生物分布，并为基因治疗提供有效的交叉矫正。LSD可出现在婴儿期、儿童期或成人期，是一组约50种罕见的遗传性疾病，高发病率和高死亡率。目前，这些疾病都还没有治愈得方法。

M6P Therapeutics总裁兼首席执行官Pawel Krysiak说：“LSD都是进行性疾病，对患者、家属和医疗保健系统来说都是沉重的负担。我们的创新平台能够有效地将重组酶或基因治疗产品输送到受影响的细胞和组织，并有可能产生同类最佳的LSD治疗方法。我们感谢FDA授予我们这些孤儿药和儿科罕见病资格认定，以强调需要新的和改进的治疗方法来解决未满足需求。”

根据RPDD计划，食品和药物管理局向获得“儿科罕见病”产品批准的开发商发放优先审评券（PRV），儿科罕见病定义是主要影响18岁以下人群的严重或危及生命的疾病。M6P Therapeutics有资格在获得上市批准的每个RPDD得到一张PRV。这些券可以出售、转让或兑换，以供以后的上市申请。

孤儿药资格认定有助于促进罕见疾病的药物开发。美国食品和药物管理局（FDA）将这一资格认定授予那些有希望诊断和/或治疗不到20万美国人的罕见疾病或病症的药物或生物制剂。孤儿药资格认定提供开发和商业奖励，包括免除FDA用户费用，以及在美国获得批准后获得七年市场独占权的资格。

外文：M6P Therapeutics Receives Six Rare Pediatric Disease Designations from the U.S. FDA for Company’s Deep Pipeline of Programs for Lysosomal Storage Disorders