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FDA接受治疗多发性骨髓瘤药物Empliciti的优先评审
FDA授予治疗免疫性血小板减少性紫癜药物Fostamatinib孤儿药资格
欧盟批准Revolade®为重型再生障碍性贫血一线治疗药物
FDA授予治疗青少年多发性硬化症RPI-78M孤儿药资格
治疗溶酶体酸脂肪酶缺乏症药物获欧盟委员会批准
生命代码被黑了，如何重启？—— 罕见病诊疗寄望基因测序和互联网+
让爱不罕见：临床遗传医生在罕见病诊断中发挥的作用
刘军帅：“青岛模式”引发的罕见病政策思考
罕见病界定不清让病患痛苦不堪，专家呼吁建立“孤儿药”紧急通道
孤儿药全球共享口子待撕开
孤儿药需要中国式拯救
亚力兄制药 — 罕用药领域的掘金者
在中国确诊罕见病为什么比外国差
段涛：中国还没有真正的医疗大数据
2015第四届中国罕见病高峰论坛在北京开幕
这是最坏的时代，也是最好的时代 ——第四届中国罕见病高峰论坛开幕发言
Amicus 公司收购Scioderm 公司，拓展罕见病药物产品线
Omeros公司宣布治疗血栓性微血管病新进展
多形性胶质母细胞瘤治疗药物临床新进展 进行DCVax®-L三期临床试验
源自眼镜蛇毒的RPI-78M有望治疗多发性硬化症
FDA批准新孤儿药用于治疗罕见常染色体遗传疫病
MTG生物公司宣布治疗恶性间皮瘤药物被FDA授予孤儿药资格
FDA批准治疗罕见肾病的药物胶囊可用于青少年儿童
罗氏旗下血友病新药ACE910获得FDA突破性疗法认定
海峡两岸共济失调病友交流会暨临床科研公益研讨会在京召开
倒计时7天！2015第四届中国罕见病高峰论坛亮点抢先看
ArmaGen与Shire完成黏多糖贮积症II型临床方面合作
百时美施贵宝公司签署12.5亿美元合约收购美国Promedior公司
PROCYSBI获得批准用于治疗2-6周岁的肾病性胱氨酸病患儿
美国FDA授予治疗系统性硬化病药物Resunab快速通道资格
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