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分子不可貌相，超小分子再度来袭：Catalyst药业的Firdapse三期临床显示疗效
NICE在新的MS指南中拒绝Sativex和Fampyra
ISIS脊髓性肌萎缩症药物ISIS-SMNrx将进入3期试验
进展型多发性硬化症药物研究：2019年或将有新药完成
日本试用红酒成分治疗肌萎缩症
BrainStorm公司ALS干细胞药物获FDA快速通道审评资格
药企巨头加速孤儿药并购 看好全球化市场
罕见病成市场新宠 “孤儿药”产业亟待政策支持
地中海贫血防控项目高发省区全覆盖
FDA的发展与新药开发：孤儿药法案
热烈庆祝协和神外成立垂体瘤GH患者微信群
我与GH常相伴
多发性硬化症市场2013年全球TOP10
罕见病治疗无药可用局面有望缓解
孤儿药研发投资新模式：将风险降至长期债券水平
PNAS：中国科学家通过干细胞移植缓解帕金森病症
Science颠覆性论文：神经退行性疾病治疗新方向
景昱医疗：自主研发脑起搏器“擒住”帕金森
Science医学：让瘫痪患者恢复行走
侏儒症，或有药可医
多发性硬化疾病修饰疗法专家共识发布
罕见病发展中心（CORD）荣获2014安平中国•北大公益传播奖
病友故事-活着,在无奈和坚持的边缘
第三届中国罕见病高峰论坛邀请函(北京·9月21日)
罕见病药物在中国：完全依赖进口 无研发专项法律
我国罕见病仍无官方界定，政策法规欠缺
15年磨一剑——赛诺菲口服戈谢病药物Cerdelga获FDA批准——将颠覆戈谢病市场格局
FDA批准辉瑞Elelyso治疗1型戈谢病儿科患者
盘点 2014 年被认定的“孤儿药”
研究发现治疗ALS的新靶标
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