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拜耳A型血友病新药Kovaltry获批在中国上市
新药被欧洲各药物监管机构用于治疗遗传性血管性水肿
纯合家族性高胆固醇血症患者咨询会将在山东临沂举办
第八届中国结节性硬化症（TSC）大会在宜昌成功举办
EMA授予Omaveloxolone治疗这一退行性神经肌肉疾病的孤儿药资格认定
全球首个XPO1抑制剂selinexor进入监管审查
罕见的病例，治疗的艰难与差异性 | SJS\TEN
庞贝病CRISPR-Cas9基因组编辑疗法
多发性硬化治疗新药奥巴捷®国内获批
FDA授予CUTX-101治疗经典型Menkes病的快速通道资格认定
首个多发性硬化口服治疗药物奥巴捷®在华获批
中国罕见病研究报告（2018）公开发行新闻发布会暨罕见病论坛在京召开
辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期
罕见病启发斯坦福团队开发检测醛暴露的新方法
无创DNA检测的“创口”：真能保证“无创”吗
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型 | 白化病、早衰症等
FDA授予ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
作为孤儿的她，成为了“孤儿病”患者，以艺术表达与疾病抗争的经历
辉凌重组人生长激素Zomacton获美国FDA批准，用于4种儿科矮小症 | 特纳等
亨廷顿舞蹈症发病机制研究取得新进展
EMA对批准这一药物治疗黏多糖贮积症(MPS)持积极意见
六月药研快报：近四十种罕见病新进展等你来了解
我想怎样活在这个世界上，与世界无关 ？
FDA授予多韦替尼治疗AdCC孤儿药资格认定
CDE发布第30批拟纳入优先审评的注册申请，含两种罕见病用药
这项血友病研究招募首名患者
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1百万美元临床试验，评估MRI对CMT患者肌肉变化的评估
科学家破解这一罕见病背后DNA密码
纽约州一项研究证明SMA新生儿筛查的可行性与益处
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