资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
厦门市红十字会给戈谢病小患者送来3.5万救助款 呼吁建立罕见病专项基金
逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
53种救命药纳入海西医保
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟批准，用于无VIII抑制剂群体
青光眼新组合疗法获批 疗效优于常见疗法
中国罕见病组织网络年会暨春季能力建设培训会报名通知 |【北京 04.27-28】
硬皮病究竟有多神秘？专家为您揭秘
Oxford Biomedica与微软合作 利用AI和云技术改进基因疗法
科学家找到提升基因编辑治疗罕见肌病效率的方法
攻破罕见病 把生物药从概念变成商品
新基新型多发性硬化症口服药ozanimod申请上市
国家医保药品目录将调整：优先考虑罕见病用药
2000万罕见病患者离国产“孤儿药”还有多远？
FDA 授予TransCon CNP治疗软骨发育不全的孤儿药资格认定
我们都是罕见病“携带者” 生来有着7组缺陷基因
假如你得了罕见病：5年才能确诊，10年就能花掉100万
优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验
全国人大代表黎志宏：建议加快建立罕见病医疗保障制度
三联疗法治疗囊性纤维化患者的3期研究达到主要终点
患者自身细胞可能是治疗克罗恩病的关键
尼替西农增加白化病患者体内黑色素水平
FDA授予OSP-101治疗闭塞性细支气管炎的孤儿药物资格认定
8岁男童身上莫名长"蛇皮" 竟查出这种罕见病
黑龙江省神经系统罕见病及疑难病专科联盟成立
【建议】多方助力全民筛查预防罕见病
Crysvita®（Burosumab）治疗X-连锁低磷酸盐血症患儿3期研究报告64周积极结果
广东省肌病与周围神经病联盟成立 渐冻症、肌无力、肌萎缩等罕见病患者将有“联合会诊中心”
男子患罕见病，救命药一针2.3万，一年就要花光330万
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩的孤儿药认定
黑龙江：加速诊疗透明 缓解百姓“看病烦”
<
...
253
254
255
256
257
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
