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Alport 综合征与其全球临床试验进展概况
FDA授予Processa公司PCS499治疗类脂质渐进性坏死的孤儿药资格认定
空军总医院与西安儿童医院对黑斑息肉综合征联合诊疗暨第二届病友会圆满成功
脆性X染色体综合征的关键临床试验启动
人工基因缺陷揭示对抗这种罕见病的靶点 | 范可尼贫血
EMA同意儿科调查计划评估PXT30003治疗儿童CMT1A
克罗恩病临床研究的积极结果
Arimoclomol正在治疗四种罕见病的临床开发中，戈谢病2期临床试验招募首名患者
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国家药监局：用于罕见病的药品注册申请，可有条件接受境外临床试验数据
罕见病突破性疗法递交滚动上市申请，有望年底完成
开发前沿mRNA疗法！罕见病领域达成新合作
DPM-1001研究治疗肝豆状核变性病的良好新进展
370万美元拨款为ALS开发新型小分子疗法
全国首部呼吸罕见病专家共识定稿！患者招募计划正式启动！
2018年“爱力康复工作坊”长春站、上海站、文山站开始报名
一张张美图，让你感受不一样的TA们 | 用艺术打破壁垒
第二届中国SMA大会患者与家庭报名通道正式开启
神经退行性疾病（PKAN）的关键3期研究开放招募儿科患者
研究揭示低钾性周期性麻痹导致突然瘫痪的原因
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FDA授予REGENXBIO公司RGX-111基因疗法治疗MPS I的快速通道资格认定
EMA授予Wave公司WVE-210201治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
新加坡或成为全球第二个将线粒体替代疗法合法化的国家
美或在新生儿中筛查致命遗传病
肢端肥大症3期临床试验完成了50%
Alexion申请批准ALXN1210用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
雷特综合征新药临床前疗效，及STARS临床研究更新
苯丙酮尿症的临床前数据公布
大疱性表皮松解症（EB）新进展
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