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基于科学的视频游戏或有助治疗自闭症儿童
血友病药物价格及市场一览
转基因细菌变身抗病“斗士”，一个研究方向旨在治疗遗传性疾病——苯丙酮尿症。
第十一届全国遗传病诊断与产前诊断学术交流会暨第二届海峡两岸医药卫生交流协会遗传与生殖专业委员会年会通
《渐冻人康复护理指导手册》编委会成立暨工作会议在北京举行
腓骨肌萎缩症（CMT）患者优势手因过度使用导致肌无力的证据明显
一图读懂 | 骨及软骨病变罕见病新药研发进展
软骨发育不全全球2期研究中首位参与者开始用药
小胖威利综合征2期研究结果和计划的3期研究公布
研究数据显示Vamorolone (VBP15)（温和激素）改善了DMD患者的肌肉力量和耐力
欧洲首个VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗药物Mepsevii即将上市
研究发现富含抗氧化剂的维生素可以减少CF的呼吸疾病
戈谢病（GD）及黏多糖贮积症治疗新进展
一图读懂 | 血液罕见病新药研发进展
什么样的美，当叫稀世之美
口述中国|“渐冻人”阿东：没有残疾的人，只有残疾的眼光
2018第七届国际遗传疾病大会将于迪拜举行【11月9-10日】
蓝梅宣传月 | 2018淋巴管肌瘤病四川省医患交流会
一位布依族重症肌无力女患者 | 纪录片:《大山里的无力的布依族女子》
FDA批准首个Dravet综合征治疗药物
Alexion使用优先审评券加速ravulizumab上市 | PNH
境外上市新药在国内加速落地
加快境外上市新药审评审批 更好地满足国内患者的需求
反直觉！将细菌进行基因改造能替代药物对抗疾病吗？|Nature关注
10余种疾病：天使综合征、法布雷、庞贝病、雷特综合征、EB等相关研究进展 | YAO闻快讯
研究揭示亨廷顿舞蹈症和类风湿性关节炎之间的联系
赛诺菲：多发硬化症药物特立氟胺片等三款新产品有望今年上市
进行性家族性肝内胆汁淤积症治疗研究新进展
FDA批准CINRYZE®用于儿科遗传性血管性水肿患者发作的预防
李克强主持召开国务院常务会议 确定对治疗罕见病的药品简化上市要求等
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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