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FDA授予基质替代疗法治疗罕见代谢疾病的孤儿药资格认定
4岁弟弟患罕见病愁坏全家，姐姐替父分忧不谈对象：没时间
嘉兴市首个儿童罕见病门诊揭牌
熊水龙委员呼吁：仅1%的罕见病也要有药可医
新型基因疗法有望治疗罕见眼病
脐带血造血干细胞为8月龄罕见病患儿带来新生
肺动脉高压2期试验PRIMEx完成首名患者给药
让罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”
罕见病患者平均确诊时间超五年？专家建议设立患者治疗自付上限
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全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
首个成人罕见凝血疾病疗法获批
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为罕见病患者服务，需要一套创新模式
走进罕见病病人生活 关爱从了解开始
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14岁男孩患罕见病有药却用不起 医生呼吁将更多罕见病用药纳入医保
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“小胖威利患者关爱项目”落户深圳
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全球第4000例移植今完成 脐带血造血干细胞为8月龄罕见病患儿注新生
《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》提解决方案
因你珍稀，所以珍惜，"罕见病"关注从了解开始！
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