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裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
2018全球药品市场评估及未来展望：孤儿药当道
“亚太经合组织（APEC）罕见病政策对话”国际研讨会顺利在京举办
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
FDA授予olinciguat治疗镰状细胞病孤儿药资格
FDA授予Lenti-D™治疗脑型肾上腺脑白质营养不良的突破性疗法资格认定
罗氏重磅多发性硬化症新药Ocrevus被证实会降低患者的疫苗应答
新合作助力基因疗法开发，治疗罕见眼病
镰状细胞贫血基因疗法新药研究申请； Alnylam公司报告RNAi疗法的临床前数据
血友病新药Hemlibra获FDA优先审评资格
FDA授予RGX-121治疗MPS II的快速通道资格认定
患友故事 || 走出去，一片阳光灿烂
罗氏Hemlibra获得无VIII因子抑制物A型血友病治疗优先审评认定
国外红火国内起步！从芬戈莫德看多发性硬化药物治疗进展
“基因组手术”治疗罕见病距离现实更近一步
欧洲药管当局推荐Translarna（PTC124）用于治疗年龄更小的DMD患者
基因治疗罕见病粘多糖进临床！
索元生物获得DB102新适应症肺动脉高压的独家许可
FDA授予SELLAS公司Galinpepimut-S (GPS) 治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
关于印发罕见病目录制订工作程序的通知
关于公布经批准开展产前诊断技术的医疗机构名单的公告 | 340家医疗机构名单
为残疾儿童创造健康成长、平等发展的环境
欧洲抗风湿病联盟（EULAR）关于白塞氏综合症管理的建议（2018年更新版）
Scholar Rock公司宣布完成1期SRK-015临床试验第一组受试者给药 | SMA
FDA批准治疗C型尼曼-匹克病的扩展研究 | Berinert能够有效治疗遗传性血管性水肿（HAE）
罗氏终止罕见病新药开发 ：困难太多
免疫细胞在减缓ALS方面有希望
国家医保局正式挂牌 胡静林任首位掌门人
重病对一个农村女孩，究竟意味着什么｜人物志
因为罕见，所以相见——华山医院第一届庞贝病友会
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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