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有你参与，更加精彩 | 罕友活动预告
这项研究可能有助改善SMA等治疗的新疗法
酶替代疗法可改善1型戈谢病患儿的生活质量
研究表明重症肌无力患者体内维生素D水平低于普通人群
如果你来看我，那将是我好隆重的社交场合 | 病中信笺
研究显示低血糖饮食能够减少天使综合症患者癫痫发作
艾伯维与国际骨髓瘤基金会合作研究基因突变对多发性骨髓瘤患者预后的影响
花开的声音”~4.27蓝梅人声乐团公益音乐会
两岸携手，共进未来 | 2018罕见病两岸交流会
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法布雷病药物Galafold®在日本获批 | 孤儿药
引发亨廷顿舞蹈症的蛋白质结构已被发现
研究人员通过靶向免疫细胞减缓ALS进展 | 资讯
Alexion 8.55亿美元收获"威尔逊病"20年来新疗法
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肌萎缩新药SRK-015获孤儿药指定 两月后进入临床试验
大疱性表皮松解症药物AP101推进到全球3期试验
亨廷顿舞蹈症猪模型为测试疗法提供优势
研究人员在小鼠研究中发现Alport综合征潜在治疗靶点
研究发现治疗衰弱性遗传性神经疾病的潜在药物
夏尔和NanoMedSyn公司就溶酶体贮积症潜在疗法达成研究协议
北卡罗来纳大学开展基因组编辑治疗亨特综合征（MPS II）的临床实验
给父母的一封情书 | 故事
西班牙一女子患罕见病 被迫在玻璃笼子里生活13年
肌萎缩新药获孤儿药指定 两月后进临床
国际研究团队确认与ALS相关的新基因突变
EMA授予EHP-101治疗硬皮病的孤儿药地位
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国务院办公厅印发《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》，鼓励仿制罕见病等治疗所需药品
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