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首款治疗罕见肾上腺肿瘤药物获FDA审批
FDA授予Lenabasum治疗皮肌炎的孤儿药资格认定
Nat Commun：新系统帮助治疗亨廷顿症
流行艾滋病药物是否导致出生缺陷仍存疑
进入欧盟监管快车道 蓝鸟生物基因疗法申请用于地中海贫血
克罗恩病新疗法3期临床取得积极顶线结果
FDA和EMA授NZ-701治疗该钙化疾病的孤儿药资格认定
FDA批准鱼油注射剂上市，为早产儿提供营养 | 肠外营养相关胆汁淤积
五月药研快报：近六十种罕见病新进展等你来了解
FDA授予ASN120290治疗罕见神经退行性疾病的孤儿药资格认定
拜耳A型血友病新药Kovaltry获批在中国上市
新药被欧洲各药物监管机构用于治疗遗传性血管性水肿
纯合家族性高胆固醇血症患者咨询会将在山东临沂举办
第八届中国结节性硬化症（TSC）大会在宜昌成功举办
EMA授予Omaveloxolone治疗这一退行性神经肌肉疾病的孤儿药资格认定
全球首个XPO1抑制剂selinexor进入监管审查
罕见的病例，治疗的艰难与差异性 | SJS\TEN
庞贝病CRISPR-Cas9基因组编辑疗法
多发性硬化治疗新药奥巴捷®国内获批
FDA授予CUTX-101治疗经典型Menkes病的快速通道资格认定
首个多发性硬化口服治疗药物奥巴捷®在华获批
中国罕见病研究报告（2018）公开发行新闻发布会暨罕见病论坛在京召开
辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期
罕见病启发斯坦福团队开发检测醛暴露的新方法
无创DNA检测的“创口”：真能保证“无创”吗
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型 | 白化病、早衰症等
FDA授予ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
作为孤儿的她，成为了“孤儿病”患者，以艺术表达与疾病抗争的经历
辉凌重组人生长激素Zomacton获美国FDA批准，用于4种儿科矮小症 | 特纳等
亨廷顿舞蹈症发病机制研究取得新进展
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