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用艺术的方式与命运和解 | 蓝梅姐妹
罹患神经纤维瘤病的他，成为独一无二的“三脸男子”
新生儿患上罕见病无法进食 藏渝协力跑赢1500公里的生命接力赛
EMA授予ARGX-113治疗重症肌无力的孤儿药地位
Science重磅：人类首次看到了胚胎发育的“高清”过程
Nat Cell Biol：利用干细胞技术与基因编辑技术建立人类基因组功能蓝图
破解人体另一半生命密码——“国际人类表型组计划（一期）”项目启动
在子宫里扼杀疾病：医学界首次用宫内蛋白质注射治罕见遗传病
NIH研究人员破解罕见骨病背后的谜题
NORD35周年庆典暨2018年罕见病影响力奖颁奖典礼
国内版的“达拉斯买家俱乐部”| 他们最缺的是什么？
研究提示蛋白质组分可能导致更严重的腓骨肌萎缩症病例
AAN | 有效减少疾病复发，多发性硬化症新药数据卓越
“diazepam”能够抑制天使综合征患儿的非惊厥性癫痫等
拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第二十八批）| 含多个罕见病用药
CDE：“如用于罕见病治疗的药物、按国家规定进行管制的药物，其BE研究批次的样品批量可低于上述要求.
先天性肾上腺皮质增生症（CAH）治疗新进展
研究提示程序化运动疗法能够帮助血友病患者
《CRISPR杂志》创刊号发表关于Batten病的研究
研究报告重症肌无力患者可受益于"LEMS治疗方法"
AMO-02治疗强直性肌营养不良症2期概念验证研究结果
亨廷顿舞蹈症（HD）的相关研究进展
来自罕见疾病家长组织的努力与期盼！| 关注
七岁小女孩：“再见，肿瘤君。你输啦!”
路虽不平坦，也勇往直前 | 病友故事
关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的5个事实（信息图）
FDA授予三联疗法项目治疗囊性纤维化的快速通道地位
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首款！突破性罕见病新药今日获批，治疗遗传性软骨病
“当我第一次听说这个病“，接下来就是漫长的奔走... | 病友故事
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