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“六大嫌疑谁是真凶” | 真相只有一个
新的远程医疗研究或有助于鉴别婴儿的孤独症症状
药物筛选试验使Alport综合征的新疗法成为可能
3期试验显示血液干细胞移植改善复发缓解型多发性硬化症患者的残疾
iBio公司选择其纤维化疗法项目的领先候选物质
FDA授予PTI-428治疗囊性纤维化的突破性疗法地位
你并不孤单中国FSHD组织培育计划正式启动（内含20例FSHD免费基因检测活动）
写给病友：为自己争取权益，因为你值得拥有
科学家发现干扰素λ受体IFNlR1突变与常染色体显性遗传非综合征性耳聋相关联
科学家发现ALS相关蛋白质的一个关键功能
中国首届面肩肱型肌营养不良症（FSHD）病友会暨医学研讨会成功召开
生命之美——上海宣讲活动圆满落幕
FDA批准FCX-013治疗局限性硬皮病的新药临床研究申请
CRISPR/Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
TSRI科学家发现腓骨肌萎缩症潜在治疗新靶点
意外发现可能导向新的多发性硬化症治疗方法
生而不凡 · 罕见病人
现实生活中的“吸血鬼”：晒太阳就会起水泡
研究人员使用CRISPR/Cas9技术修复脆性X染色体综合征神经元
研究提示吃鱼可能降低多发性硬化发病风险
遗传性血管性水肿（HAE）国际研讨会顺利召开
Sangamo公司B型血友病基因疗法临床试验获得英国许可
Nature Reviews Genetics | 儿科基因组学：诊断儿童罕见病（一）
人工智能方法用于罕见病诊断
首届口腔罕见病与遗传病天汉高峰论坛将在陕西省召开
试验显示戈谢病治疗新方案略好于之前
庞贝氏症管线疗法和副作用分析 | 报告
有效治疗马凡综合征的新发现可能重塑对患者管理的思考
大脑免疫系统是退化运动神经元恢复的关键
罕见肌病基因疗法推进到临床试验
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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