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研究发现 Signifor可降低库欣病患者心脏病和糖尿病风险
赛诺菲宣布研究性疗法neoGAA治疗庞贝氏症患者的新安全性数据
“为爱加油”PID加油宝贝关爱中心2.28罕见病日活动 | 组织活动
第八届世界孤儿药大会将于4月25日至27日在美国召开 | 会议通知
中国孤儿药研发状况分析
致最可爱的人 | 罕见病日
研究发现内镜手术和显微手术在库欣病中同样有效
打破罕见病缺药僵局
四川大学华西医院举行国际罕见病日主题活动， 罕见病服务平台正式上线
展现你“珍稀”的容颜 那与命运抗争的坚定容颜 | 国际罕见病日
法布雷基因疗法将推进到2期临床试验
更好的干细胞生成方法有望治疗大疱性表皮松解症
你不知道的奥黛丽 · 赫本 | 因你珍稀 所以珍惜
一度遭拒，终获认可! 法布雷新药有望8月获批
奇迹女孩！蝉联四届世界冠军，这个被称“运动无能”的唐氏综合征Girl，用体操感动了无数人！
VAL-1221治疗庞贝氏症初步临床数据
Amicus庞贝病新药展现长期积极疗效
造福90%囊性纤维化患者，新药挺进3期临床
遗传性血管性水肿（HAE）国际研讨会报名通知 | 会议
罕见病新药今日获FDA突破性疗法认定
关于《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则》（征求意见稿）公开征求意见的通知
2018年欧洲罕见病与孤儿药大会将于5月10日-12日在奥地利召开 | 会议
波士顿大学研究人员识别亨廷顿舞蹈症可能的生物标志物
治疗罕见肿瘤，FDA批准首款多肽受体放射性核素疗法
拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第二十六批）中提到多个罕见病用药
17岁女孩怀孕31周却仅剩不到一年的寿命
Science：发现10种新型细菌免疫防御系统，有望开发出下一代基因编辑工具
北京市政协委员：全面改善“罕见病”患者医疗保障
冬天里的一把火：美国患者家庭发起“ALS辣椒挑战”
治疗杜氏肌营养不良，新药2期临床数据良好
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