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研究人员阐明肌肉生长抑制素如何被激活
FDA批准首个治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的药物
年仅9岁却成为2017年罕见病影响力奖获得者
FDA授予AGT-181治疗黏多糖的快速通道地位
戈谢病转归调查：患者登记项目提供全球性见解
基因疗法再创第一 | 罕见病，也能治！
疑难病诊治哪家强？发改委、卫计委公布113家医院名单！
新研究实现转基因小鼠脑内多基因的同时激活
ALS/FTD中可见的细胞交通堵塞
Neuraltus制药宣布完成NP001治疗ALS验证性2期研究最后一位患者的诊访工作
与疾病和解，同苦难和平共处
山东大学齐鲁医院第一届庞贝氏病患教会圆满召开
这51个品种FDA已上市 国内无人申报
首个治疗罕见激素失调的儿科药物
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2018国际罕见病日宣传活动邀您参与 | 克氏综合征
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ACE-083治疗腓骨肌萎缩症患者的研究
多发性硬化新药物 | 孤儿药
没有头发、没有牙齿，她“丑出天际”却成最抢手的名模
FDA批准新疗法以防止某些A型血友病患者出血
我国首个自主研发CAR-T疗法有望在三年内获批，价格或在10万元以内？
罕见病用药进入优先审评审批通道
“基因魔剪” 让耳聋小鼠恢复听力
FDA批准罕见黏多糖贮积症新疗法
1A型腓骨肌萎缩症研究突破
2017第一届卟啉关爱中心病友交流会 | 病友活动
四岁孩子从无饱胀感，母亲被迫使用安全门阻止他到垃圾桶里翻找食物
欧盟孤儿药20年回顾：不放弃任何一个罕见病患者
“基因魔剪”首批临床试验将展开，拟定明年在欧美进行
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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