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Alexion使用优先审评券加速ravulizumab上市 | PNH
境外上市新药在国内加速落地
加快境外上市新药审评审批 更好地满足国内患者的需求
反直觉！将细菌进行基因改造能替代药物对抗疾病吗？|Nature关注
10余种疾病：天使综合征、法布雷、庞贝病、雷特综合征、EB等相关研究进展 | YAO闻快讯
研究揭示亨廷顿舞蹈症和类风湿性关节炎之间的联系
赛诺菲：多发硬化症药物特立氟胺片等三款新产品有望今年上市
进行性家族性肝内胆汁淤积症治疗研究新进展
FDA批准CINRYZE®用于儿科遗传性血管性水肿患者发作的预防
李克强主持召开国务院常务会议 确定对治疗罕见病的药品简化上市要求等
RO7034067临床研究1型SMA患者招募通知
面肩肱型肌营养不良症（FSHD）治疗最新进展
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使用优先审评券 Alexion提交Soliris升级版药物上市申请 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗研究多项新进展
基因疗法迎突破，有望改变杜氏肌营养不良症治疗
孤儿药及其对药品研发的促进
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus表现出显著的长期残疾受益，使轮椅需求显著推迟7年时间
FDA放行，DMD基因疗法重启临床
两款SMA(脊髓性肌萎缩症)新药获得积极进展
救命药岂能一降价就断货
治疗经典遗传病，基因疗法再获积极数据 | 镰状红细胞病
FDA放行，DMD基因疗法重启临床
罗氏SMA药物显示早期疗效 小分子挑战核酸黑科技
一图读懂 | 消化系统罕见病新药研发进展
帮助改善ALS患者言语功能的新线索
EMA授予Reata公司甲基巴多索隆治疗Alport综合征的孤儿药资格认定
爱的力量，改变你我 | "爱力水手的故事"
首位患者A型血友病开始1/2期研究治疗； FDA授予HEMLIBRA治疗A型血友病的优先审查资格认定
Actelion公司寻求FDA批准OPSUMIT®用于治疗慢性血栓栓塞性肺动脉高压
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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